锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Cell系列综述：曹雪涛院士解读宿主与病原体相互作用的关键调控因子——生物分子凝聚体
在宿主与病原体的相互作用中，病原体利用生物分子凝聚体来支持其生命周期，重塑膜结合细胞器，调控宿主细胞死亡，并调节先天免疫。靶向病原体所利用的相分离凝聚体进行干扰，有望成为对抗感染的新途径。
2025-03-10
Cell：我国学者揭示大脑“排污网络”的发育和神经调控密码，为阿尔茨海默病等大脑疾病的治疗开辟新方向
这项研究突破了传统脑膜淋巴发育的理论框架，发现了“神经-胶质-成纤维细胞-淋巴”动态调控轴，为神经-免疫系统互作研究领域提供了新认知。
2025-05-04
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
《细胞》：科学家发现调控饱腹感的新神经元，可以追踪每一口食物！
研究表明，位于DRN的一组神经元可以追踪食物从感官呈现到摄入的全过程，并通过具有一定延迟效应的信号来抑制进食，揭示了脑干调节饱腹感的重要神经机制，提出了进食调节的新途径。
2025-02-08
Cell：当癌症遇上“祖传代码”—— 你的基因如何预置肿瘤的生存法则？
肿瘤的发生发展既不是完全的随机突变累积，也不仅是环境因素的被动承受——每个人的基因组都在出生时预埋了特定的“癌变逻辑电路”。
2025-05-01
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Nat Neurosci：CLOCK 基因揭秘人类大脑认知超凡进化的关键密码
时钟基因是一组已知有助于调节人体内部24小时周期（也称为昼夜节律）的基因。其中一个基因是所谓的CLOCK基因，它编码一种调节其他基因活性的蛋白质，有助于睡眠和觉醒的周期性模式。
2025-07-30