治疗儿童神经母细胞瘤曙光初现！
ALYREF直接与MYCN结合，开启另一种蛋白USP3，防止MYCN被降解。这就维持了驱动癌症所需的极高水平的MYCN，所以起到了加速器的作用。这些研究结果表明，ALYREF抑制可以中断这种循环，并被证明是一种非常有价值的高危神经母细胞瘤的新治疗策略。
Nat Med：多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR T细胞治疗后出现BCMA基因缺失
B细胞成熟抗原（BCMA）是多种免疫疗法的靶点，也是多发性骨髓瘤（MM）的生物标志物。 在最近发表的一项研究中，来自德国维尔茨堡大学的Leo Rasche团队报道了参与KarMMa临床试验（NCT03361748），并在抗BCMA CAR T细胞疗法治疗后出现恶化的MM患者中不可逆BCMA丢失的情况，相关结果发表在《Nature Medicine》杂志上。
Nature子刊：首个用无病毒睡美人基因转移制备的SLAMF7 CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的人体临床试验
2021年4月22日讯/生物谷BIOON/---基于经过基因改造的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）的过继性免疫疗法在细胞疗法和基因疗法领域取得重大突破和成功。靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和套细胞淋巴瘤，而且靶向几种其他抗原的CAR-T细胞产品正在血液学和肿瘤学领域进行研究
胶质母细胞瘤重大进展！歌礼制药3年深入布局肿瘤脂质代谢，肿瘤管线厚积薄发
歌礼制药宣布肿瘤脂质代谢与口服检查点抑制剂研发投资升级。根据在美国完成的ASC40(TVB-2640)联合贝伐珠单抗治疗高级别星形细胞瘤首次复发患者的II期临床试验所取得的良好结果（临床试验注册编号：NCT03032484），歌礼制药计划启动ASC40联合贝伐珠单抗治疗高级别星形细胞瘤首次复发的中国患者的关键性II期临床试验。歌礼布局
胶质母细胞瘤新药！先声药业与Kazia签署2.92亿美元协议：在中国开发PI3K抑制剂paxalisib!
paxalisib是一种可以穿透血脑屏障的PI3K/Akt/mTOR通路小分子抑制剂，一线治疗胶质母细胞瘤(GBM)展现强劲疗效!
Science子刊：新型球形核酸高效穿过血脑屏障，有望治疗复发性胶质母细胞瘤
2021年3月19日讯/生物谷BIOON/---胶质母细胞瘤（GBM）是最难有效治疗的癌症之一，部分原因是缺乏精准疗法，而且由于血脑屏障和血肿瘤屏障的存在，进入颅内肿瘤部位的治疗途径有限。在一项新的研究中，来自美国西北大学的研究人员开发出一种用于GBM治疗的精准疗法，该疗法涉及使用基于脑渗透RNA干扰的球形核酸（spherical nucleic acid,
BMJ子刊：剔除Cbl-b基因将CAR-T细胞变成精神焕发的实体瘤抗击战士
2021年3月2日讯/生物谷BIOON/---来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员领导的一项新研究表明，剔除单个基因可以将衰竭的称为CD8+ T细胞的抗癌免疫细胞重新变成精神焕发的战士，可以继续对抗恶性肿瘤。这一结果可能提供一种利用人体免疫系统攻击癌症的新方法。相关研究结果近期发表在Journal for Immunotherapy of Cancer
Nat Cancer：科学家成功诱发肿瘤细胞的内部冲突 有望治疗神经母细胞瘤
2021年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --神经母细胞瘤是一种主要发生在幼儿期的恶性实体瘤，其起源于交感神经系统中已经退化的未成熟细胞；评估肿瘤恶性程度的预后标志物就是MYCN癌基因，高风险的神经母细胞瘤患者通常机体中存在MYCN的扩增，比如以高水平进行表达，这往往会驱动肿瘤的失控生长；相反，抑制MYCN或其功能或有望作为一种潜在的治疗性机会。近日，
中山眼科中心肖传乐和刘奕志团队开发Nanopore测序数据新校正组装算法，并组装视网膜母细胞瘤的高完整度基因组
三代测序技术（PacBio和Oxford Nanopore）可解决基因组重复区域的组装难题，提高基因组完整性，已成为发育、再生、肿瘤和其它疾病过程中细胞基因组组装的主流技术。其中，纳米孔（Nanopore）测序技术的迅速发展更使得测序成本显着降低，并且由于其可实现超长读长（高达1Mbp），在复杂基因组组装中具有天然优势。然