Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
Cell：利用Perturb-FISH研究基因和遗传回路在组织发育、稳态和功能障碍中的作用
Farhi及其团队旨在开发一种综合方法，可以立即测量细胞中哪些基因发生了改变，哪些遗传扰动导致了这些变化，以及受影响细胞相对于其他细胞的位置。
2025-04-03
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Cell Genomics：广州医科大学等单位联合开发单细胞CRISPR扰动技术破解复杂遗传位点调控难题，揭示隐性调控新机制
通过创新的单细胞CRISPR干扰（CRISPRi）与激活（CRISPRa）联合扰动技术，首次在复杂遗传位点中系统解析了功能调控元件（CRE）的"多因果"调控模式。
2025-08-31
Nat Immunol：遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望
来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御，并重新获得战斗的力量。
2025-04-08
华人学者本周发表了4篇Cell论文：强制线粒体自噬；多模态遗传筛选平台；抗衰老间充质祖细胞疗法；补体蛋白攻击的开关
本周，华人学者作为通讯作者或第一作者，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了 4 篇研究论文。这些研究包括线粒体对多能性的影响、完整组织的多模态遗传筛选平台、抗衰老间充质祖细胞疗法、补体蛋白攻击的开关
2025-06-15
Nat Genet：通过表观遗传疗法激发转座子新抗原，推进癌症免疫治疗
研究团队以胶质细胞瘤为模型，成功证明了表观遗传疗法激活转座子，从而产生更多转座子新抗原的可能性，为将来表观遗传疗法和免疫疗法的联合治疗提供了理论基础。
2024-09-06
