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Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力

本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

2024-08-14

【盘点】2024年肿瘤学领域的十先锋人物!GSK、强生、默克等公司上榜,共同引领癌症治疗的新时代

2024年制药行业内的十位杰出癌症关怀梦想家,他们正在改变肿瘤学领域的面貌。

2024-12-30

Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑

研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。

2024-07-13

《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑

在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。

2024-07-19

Nat Chem Biol : 魏文胜团队实现蛋白质组中丝氨酸、苏氨酸和酪氨酸点的功能解析

氨基酸是组成蛋白质的基本单位,其突变可以通过多种方式影响蛋白质功能,进而影响细胞生存和多种疾病的发生发展。此前研究已证明,使用碱基编辑器进行内源性氨基酸替换,并结合细胞筛选来大规模研究其功能的可行性

2024-10-09

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,再获近2亿美元融资,推进基因编辑猪肾脏人体移植

全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题,其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种(例如猪)的器官进行人体器官移植。

2024-09-09

正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

Nature子刊:研究发展出复杂体系中可同时鉴定配体靶蛋白质和结合点的蛋白质组学方法

研究利用蛋白质在结合配体后局部稳定性的变化,开发了在复杂体系中可以同时高灵敏鉴定配体结合蛋白和结合位点的蛋白质组学新方法(PELSA)。

2024-12-27