Science:构建渐进式基因组编辑的人类黑色素瘤模型,揭示突变对肿瘤和微环境的影响
癌症的发生是由于多个基因的突变使原本正常的细胞发生癌变,而且这些突变通常是长期积累的,在患者的肿瘤中产生了表型的多样性。特定癌症类型的特定基因改变与预后、对治疗(尤其是靶向治疗)的反应或抗性、以及肿瘤
Nature:新研究揭示出STING蛋白的一个新的结合位点
在一项新的研究中,来自德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现对一种通常被称为STING的关键免疫蛋白进行近原子分辨率的成像,发现了它的一个以前未被认识的结合位点,该结合位点似乎对发起免疫攻击至关重要。
Nature Biotechnology:开发出“升级版”高效新型引导编辑器
近日,中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组与合作者发表研究成果,在植物中建立了更高效、广适的新型引导编辑系统ePPE(Engineered Plant Prime Editor)。
Nat Commun:一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中,来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦(Leber congenital amaurosis, LCA)患者---提
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病,导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动,甚至依赖呼吸支持。到目前为止,治疗包括支持性措施,但纠正
Nature子刊:利用高通量液滴微流控技术对来自接受ART药物治疗的HIV感染者的HIV前病毒及其宿主整合位点进行测序
人类免疫缺陷病毒(HIV)的感染是通过将它的基因组整合到受感染的宿主细胞中,进入可逆的潜伏状态,从而逃避抗逆转录病毒治疗(ART)。
有望作为新的基因编辑和核酸检测工具
像人类一样,细菌有多种免疫系统来抵御病毒等病原体。这些免疫系统通常降解病原体的DNA以使其变得无害。在一项新的研究中,来自荷兰瓦赫宁根大学和代尔夫特理工大学的研究人员在细菌中发现一种全新的利用一种不同
基因编辑技术治疗唐氏综合征的研究进展及其前景展望
基因编辑(gene editing)是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因或者它们的转录本进行修饰的一种基因工程技术。它能够让人类对目标基因或它们的转录本进行定点“编辑”,实现对特定DNA或RNA片段的修饰。基因编辑技术中,以锌指核酸酶(zinc-finger nucleases, ZFN)和TAL
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
Nature Genetics:科学家通过全基因组关联分析确定布鲁加达综合征新的风险位点
布鲁加达综合征(BrS)是一种与年轻人猝死有关的心律失常疾病。除了编码心脏钠离子通道相关基因以外,易感基因在很大程度上仍是未知的。荷兰阿姆斯特丹大学等研究人员发现了布鲁加达综合征新的风险位点,并揭示了疾病中相关钠通道调节的新机制。该论文于近日发表在《Nature Genetics》上,题为:Genome-wide association analyses i