全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
中国血友病“0计划”正式启动，多方聚力构建血友病诊疗生态圈
2021年4月17日，值此世界血友病日，罗氏制药中国携手中国红十字基金会、中国血友病协作组、北京生命绿洲公益服务中心、北京血友之家罕见病关爱中心，共同举办中国血友病“0计划”暨中国血友儿童生存调研启动发布会。活动旨在聚集各方力量，进一步建立完善血友病诊疗生态圈，帮助更多血友病患者与家庭实现“0出血”、“0靶关节”的目标，拥抱告别轮椅的未来。
B型血友病新药！国内首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于：B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
首个癌症恶病质药物！小野制药在日本推出Adlumiz(anamorelin)：有效增加体重/肌肉质量/食欲!
Adlumiz是一种胃饥饿素(ghrelin)受体激动剂，曾被评为肿瘤学领域最重要的创新之一。
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康新型口服激酶抑制剂Koselugo在欧盟即将获批，美国已上市!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
阿斯利康糖尿病药物Farxiga在COVID-19研究中失败
4月12日，阿斯利康公布，其糖尿病药物Farxiga（达帕格列嗪，dapagliflozin）在一项三期研究中未能达到终点。这项研究是针对住院COVID-19患者进行潜在治疗的一项研究，患者有发生并发症的严重风险。阿斯利康介绍，该公司与圣卢克中美洲心脏研究所合作进行了这项研究，但最终宣布了负面结果。这一失败的经历是这家英国制药公司在欧
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
葛兰素史克单片双药艾滋病治疗药物多伟托®在中国正式获批
跨国医疗保健公司葛兰素史克（以下简称“GSK”）今天宣布，其用于艾滋病治疗的创新双药治疗方案多伟托®（通用名：拉米夫定多替拉韦片）已正式获得中国国家药品监督管理局批准。多伟托®是中国首个完整的、每日一次、单一片剂的艾滋病双药治疗方案。与传统三联治疗方案相比，多伟托®既能减少人类免疫缺陷病毒（以下简称“HIV”）感染者服用抗逆转录