改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
个性化营养智能贴片，降低糖尿病风险
2020年5月16日讯 /生物谷BIOON /——一种可穿戴的智能贴片将提供精确的数据，帮助人们个性化制定自己的饮食，并降低他们患上与生活方式相关的慢性疾病(如2型糖尿病)的风险。由澳大利亚初创企业Nutromics开发的全球首款个性化营养可穿戴设备可以无痛测量关键的饮食生物标志物，并将信息发送到一个应用程序，让用户能够精确跟踪自己的身体对不同食物的反应。这项开
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
任何营养品都不能治疗或预防COVID-19！
2020年4月22日讯 /生物谷BIOON /——医生们警告说，依赖补充剂--并且摄入过量--可能弊大于利。许多维生素和矿物质可以影响整体免疫力，但没有一种可以单独影响免疫力。想要添加一个新的补充剂？和你的医生谈谈。专家们继续鼓励人们在COVID-19流行期间吃好并锻炼身体。与此同时，已经出现了一些声称补充剂可以预防或治疗COVID-19的报告。医生们警告说，依
Science子刊：使用CRISPR寻找肌肉营养不良的治疗方法
CRISPR-Cas9基因编辑技术以其在纠正遗传疾病中的潜在作用而闻名。但是它也可以用于寻找潜在疾病的关键基因，从而根据找到的靶点开发有效的药物。
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键，这是该疾病患者死亡的主要原因。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上，研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现，Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍，因此
雅培中国追加捐赠超1300万元营养品 抗击疫情捐赠总额累计3100万元
2020年2月20日，上海。全球领先的医疗健康公司雅培宣布，追加捐赠价值超1300万元的医学营养和儿童营养品。在抗击新型冠状病毒的关键阶段，为奋战在一线的医护人员及其子女，和受疫情感染的儿童病患提供全面的科学营养支持，为其铸就坚实的营养后盾。此前，雅培第一批捐赠的1810万元现金和医疗物资均已送达一线，至此，雅培捐赠总额累计已超过3100万元。营养是免疫力的
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡