诺华CAR-T药物Kymriah一次性付款方式遭质疑
Express Scripts首席医疗官Steve Miller是目前高药价争论中言辞最激烈的声音之一。相信不久之后，Steve Miller会对诺华售价高达47.5万美元的CAR-T白血病药物发表看法。Miller在一篇博客文章中写道，“虽然Kymriah的价格低于一些分析师预期的60万美元至75万美元，但其仍然比其他特种药物还要高得多。”作为首款CAR-T药物，诺华正在与美国医疗保
利用抗癌药物JQ1重新激活潜伏性HIV
图片来自Molecular Cell, doi:10.1016/j.molcel.2017.07.025。2017年9月24日/生物谷BIOON/---HIV携带者必须在他们的余生中每天服用三种或以上的不同药物。不幸的是，若严格遵守这种治疗方案，他们遭受的副作用从轻微的头晕到危及生命的肝脏损伤不等。然而，如果他们停止服用这些药物，那么隐藏在他们的细胞内的HIV能够自发地重新出现。事实上，能够在细胞
遗传性hATTR淀粉样变性的RNAi药物完成III期试验！
2017年9月21日讯 /生物谷BIOON/ --昨日，ALNY(Alnylam Pharmaceuticals, Inc)制药公司和赛诺菲共同宣布，治疗遗传性hATTR淀粉样变性RNAi（RNA干扰）药物patisiran到达主要有效终点以及所有次要终点，圆满完成名为APOLLO的临床III期试验。遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏
Sci Signal：心脏激素能够缓解肥胖以及糖尿病耐受性
2017年8月25日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自斯坦福大学Burnham Prebys医学发现研究所（SBP）以及上海复旦大学的研究者们最近发现脂肪组织中的促尿钠排泄肽（NP）信号的增强会保护机体抵抗肥胖以及胰岛素耐受性。这一发现表明通过增强脂肪组织中NP的水平能够有助于治疗上述代谢性疾病。相关结果发表在《Science Signaling》杂志上。"很多年来，我们已经发现NP具有控
Mol Metab：肝脏分泌的一类酶可促进肥胖、脂肪肝以及胰岛素耐受性的发生
2017年8月25日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项由波茨坦大学与蒂宾根大学的科学家们做出的研究，小鼠饲喂高脂食物之后肝脏中DPP4的分泌量会明显上升，进而导致脂肪肝以及胰岛素耐受性的发生。"我们的细胞水平的研究结果与临床研究数据十分吻合，这些数据均表明肝脏中DPP4的分泌量的上升是产生脂肪肝以及胰岛素耐受性的原因"，该文章的作者，来自德国人类营养研究所的Annette Schürma
乳腺癌药物突破！第一三共乳腺癌新药喜获FDA突破性疗法认定
2017年8月31日讯 /生物谷BIOON/-29日，FDA正式授予日本第一三共制药乳腺癌新药DS-8201 突破性疗法认定，该药物是一种ADC药物（抗体偶联药物），用于治疗既往接受曲妥单抗、帕妥珠单抗以及经ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治疗后出现病情恶化的HER2阳性，局部晚期或者转移性乳腺癌患者。截止目前为止，尚未有任何一款药物获批用于经HER2靶点治疗药物（
FDA授予协和发酵麒麟制药淋巴瘤药物mogamulizumab突破性认证
2017年8月28日讯/生物谷BIOON/——美国FDA授予日本淋巴瘤药物突破性药物认证，该药物已经在日本使用多年，用于治疗淋巴瘤患者。该药物是东京协和发酵麒麟有限公司（Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd.）的研究产品mogamulizumab，正在开发用于二线治疗两种非霍奇金淋巴瘤。Mogamulizumab是一种人源化单克隆抗体（mAb），用于治疗蕈样霉菌病(Mycosis
在肠道上皮内，罗伊氏乳杆菌诱导促进耐受性的T细胞产生
图片来自Martha Sexton/public domain。2017年8月6日/生物谷BIOON/---免疫细胞在肠道中巡逻，确保隐藏在我们吃的食物中的有害细菌不会入侵人体。能够触发炎症的免疫细胞与促进免疫耐受性的免疫细胞处于平衡，从而在不会让敏感组织遭受损伤的情形下保护人体。当这种平衡过于偏向炎症时，炎症性肠病就会产生。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学医学院和普林斯顿大学的研究人员
Ophthotech湿性年龄相关性黄斑变性药物III期临床失败
2017年8月14日讯/生物谷BIOON/——总部设在纽约的Ophthotech公司（OPHT）宣布，其Fovista（pegpleranib）III期临床试验未达到主要终点，宣告失败。该试验评估了Fovista与Eylea（aflibercept）或Avastin（贝伐珠单抗）联用，相比于Eylea或Avastin单独用于湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的患者的疗效。Fovista没有显示出任何
Nat Med：肺癌与黑色素瘤的遗传耐受性机制
2017年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自莫纳什大学以及纪念斯隆-凯瑟琳癌症中心的研究者们发现了一些类型的癌症（主要是肺癌与黑色素瘤）能够对靶向疗法快速产生耐受性的内在机制。该研究的作者是来自莫纳什大学医学院的Luciano Martelotto博士以及纪念斯隆-凯瑟琳癌症中心的Yaohua Xue，他们通过单细胞DNA测序的手段检测了肺癌与黑色素瘤的遗传特征。肺癌与黑色素瘤是