Cell：新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力
2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前，美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所（National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD）的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋
欧洲首个治疗血管性血友病（VWD）的重组VWF药物Veyvondi即将上市
2018年7月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Veyvondi（vonicog alfa，重组血管性血友病因子[rVWF]），用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事
Am J Physiol-lung C:一种干细胞治疗药物或能治疗吸烟引起的慢性阻塞性肺病症状
2018年7月7日/生物谷BIOON/--一种用于治疗特定肿瘤的干细胞疗法药物或许也能防止吸烟诱导的肺部损伤。相关研究在线发表在American Journal of Physiology-Lung Cellular and Molecular Physiology期刊上。普乐沙福（Plerixafor）是一种刺激免疫系统将更多造血祖细胞（HPCs）从骨髓释放到血液中的药物。该药被用于治疗起源于血
Shire血管性水肿药物获批用于6岁以下儿童
日前，美国食品药品监督管理局批准Shire(夏尔)公司旗下Cinryze用于6岁以下儿童遗传性血管性水肿(HAE)发作，这可以帮助Shire抵御来自CSL公司的激烈竞争。截至目前，竞争对手CSL Behring已经从Shire手中夺取了大量市场份额，该公司预防青年与成人患者HAE发作的药物Haegarda于去年通过FDA批准。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶
Shire公司Cinryze获美国FDA批准，成首个治疗6岁及以上遗传性血管水肿（HAE）儿科患者的药物
2018年06月22日/生物谷BIOON/--爱尔兰制药商Shire近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cinryze（C1酯酶抑制剂[人]）的标签扩展，用于6岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）儿童患者预防血管性水肿发作。此次批准，使Cinryze成为美国首个也是唯一一个用于年龄低至6岁儿科HAE患者预防血管性水肿发作的药物。在美国，Cinryze于2008年10月获准上市，作为一种常规
滤泡性淋巴瘤药物Betalutin获得美国FDA快速通道指定
日前Nordic Nanovector公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已将Betalutin（177Lu-lilotomab satetraxetan）纳入快速通道指定，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）先前的系统治疗。该公司CMO Lisa Rojkjaer博士评论道：“我们很高兴Betalutin获得了快速通道指定，批准的理由是基于对首次复发/难治性惰性非霍奇金淋巴瘤患
罗氏暂停脊髓性肌萎缩候选药物Olesoxime的研发
罗氏公司已经暂停Olesoxime的开发，该产品是罗氏3年前收购Trophos—Phase III 阶段的脊髓性肌萎缩症(SMA)的候选产品。罗氏公司上周三《致SMA患者团体》的一封信中公布了这个决定。“自从我们在2015年从Trophos购买了Olesoxime以来，在为SMA患者开发这种分子时遇到了许多困难，” Sangeeta Jethwa，M.D.，Roche的负责人说到。这封信的日期为5
大麻素药物治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）进入II期临床
2018年6月8日讯 /生物谷BIOON/ --Therapix Biosciences是位于以色列的一家专注于开发大麻素药物的临床阶段生物制药公司。近日，该公司宣布评估大麻素产品THX-110治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的IIa期临床研究已入组了首例患者。该研究是一项单臂、开放标签、概念验证研究，计划入组30例患者。研究中，患者每日一次口服THX-101，并随访一个月，主要疗效终点是评估呼吸
Nat Genet：“冗余”DNA对于癌细胞演化以及耐受性产生的影响
2018年5月2日 讯 /生物谷BIOON/ --胶质瘤是最常见的恶性脑癌之一，常规疗法的治疗效果甚微，患者的两年存活率仅有15%左右。而最近一项研究发现神经胶质瘤内部不同细胞的个体差异，这些差异或许导致了治疗耐受性的产生。该研究的终极目标是寻找能够阻断胶质瘤恶化的通路。（图片来源：www.pixabay.com）为此，来自jackson lab的研究者们对小鼠肿瘤移植模型以及接受治疗前后的患者样
Mol Cell：新型抗生素可有效治疗药物耐受性
2018年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自芝加哥伊利诺伊斯大学的研究者们以及与来自法国的生物科技公司Nosopharm合作发现了一类新型的抗生素。这类新型的抗生素是由Nosopharm首先发现的，它具有两方面的新颖性与独特性：首先，它的来源十分独特，其次，它杀伤细菌的方式也十分特别。这些特征预示该类化合物具有治疗多种耐药性细菌的作用。这类名为“odilorhabdins（ODL