首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准
2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。监管方面，此前，FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。Takhzyro是唯一一种可特
瞄准调节性T细胞，新型靶向药物显示免疫疗法潜力
名为Tregs（The regulatory T cells）的调节性T细胞是种天然存在的T细胞亚群，它们能够负向调节机体免疫反应，通过诱导和维持对自身抗原的耐受性来维持体内免疫平衡。在健康人体内，Tregs能抑制过度的免疫反应，从而预防自身免疫性疾病。但另一方面，它们也可能会限制免疫系统对抗癌症的能力，让肿瘤细胞逃避免疫监视。近日，约翰霍普金斯大学Kimmel癌症中心（Johns Hopkins
第一三共AML药物quizartinib获得突破性疗法认定
8月1日，日本第一三共制药公司表示，美国FDA已经授予公司口服特异性FLT3抑制剂quizartinib（奎扎替尼）用于复发性/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病(AML)治疗的突破性疗法认定。公司研发负责人Arnaud Lesegretain表示：“过去几十年来，对于复发/难治性FLT3-ITD AML的治疗进展很有限，这是一种极具侵袭性的疾病，预后一般很差。与化疗相
Alzheimer's & Dementia：阿兹海默症药物还具有预防性效果！
2018年8月2日 讯 /生物谷BIOON/ --根据调查，目前85岁以上的人群有50%患有阿兹海默症，其中大部分人会在严重记忆缺陷，认知障碍等症状出现后的5年内死亡。然而，该疾病的分子进程则会发生的更早一些。目前我们还没有找到预防该疾病发生的方法，但来自弗吉尼亚大学的研究者们找到了该疾病阿生的分子特征，而且该特征在神经元损伤等现象发生之前就会出现。除此之外，作者还发现一类得到FDA批准的药物：M
iScience：科学家阐明癌症药物耐受性发生的分子奥秘
2018年7月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志iScience上的研究报告中，来自奥塔哥大学的研究人员通过研究阐明了为何帮助治疗转移性黑素瘤的新型癌症疗法无法总是在患者机体中发挥作用，相关研究或能帮助研究人员开发新型策略来预测哪些患者能因特定药物的治疗而获益。图片来源：articlesweb.org研究者表示，文章中我们发现了为何诸如纳武单抗（nivolumab）和派姆
Sci Rep：新方法或能有效识别对放疗耐受性的癌细胞
2018年7月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自阿肯色大学的科学家们通过研究开发出了一种新方法来鉴别对放疗耐受的癌细胞，这一研究对于开发治疗肺癌的新型疗法具有重大意义，即研究人员能利用成像技术来评估患者对疗法的反应，并且针对特殊的肿瘤细胞选择更适合患者的最佳治疗手段。图片来源：labroots.com截止到目前为止，
胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦，设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子，正满心欢喜地迎接孩子的出生，但这时候产前检测却带来了沉重一击，告诉你这孩子没法要，或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳！但最近有研究表明，利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病，这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院（UCL）、KK
AHS18：安进/诺华imovig治疗慢性偏头痛&发作性偏头痛具有长期疗效、安全性、耐受性
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）与合作伙伴诺华（Novartis）近日在旧金山举行的第60届美国头痛学会（AHS）年会上公布了偏头痛药物Aimovig（erenumab）治疗慢性偏头痛（CM）和发作性偏头痛（EM）的新数据。来自Aimovig治疗CM的一年期研究开放标签扩展（OLE）的结果进一步增强了Aimovig长期治疗CM的疗效和安全性。此外
哈佛大学教授发现：FDA突破性药物疗效&安全性并不突破
突破性疗法（Breakthrough Therapies，BT）是美国FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得突破性药物资格（BTD）的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内获批上市，为患者提供新的治疗选择。BTD也是继
首个儿童遗传性血管性水肿药物Cinryze获批
日前，美国FDA批准Shire（夏尔）公司旗下Cinryze（C1酯酶抑制剂），用于6岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）患者预防疾病发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂（C1-INH）。Cinryze早在2008年就被FDA批准用于青少年和成年人HAE的治疗。本次批准进一步扩展了Cinryze的适用患者群为6岁及以上儿童。本次Cinryze获批，是基于一项多中心单盲II