全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据
百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，公司用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物SPINRAZA？ (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine，简称NEJM)上公布。SPINRAZA是全球首个也是唯一一个获批用于SMA治疗的药物。标题为“nusinersen与模拟对照
关注药物耐受性：我们如何追踪抗生素是否在被合理使用？
2017年10月10日 讯 /生物谷BIOON/ --我们都知道，如今全球越来越多的细菌对当前很多抗生素都产生了极强的耐药性，因此我们应该及时了解抗生素是如何在医疗卫生服务机构使用的。抗生素的过度和不恰当使用都会诱发细菌对抗生素耐受性的产生，因此我们应当有效监测抗菌制剂的使用情况，并且开发出新型策略来改善细菌耐药性的产生。目前澳大利亚开始采用了一个全国性策略。一项国家监测报告提供了每年更新的数据以
肌萎缩性脊髓侧索硬化症舌下治疗药物BHV-0223的新药申请获FDA批准
2017年11月2日讯 /生物谷BIOON/ --今日，Biohaven制药公司宣布，FDA通知公司可以对治疗萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)患者的舌下药物BHV-0223开展临床试验。FDA允许开展下一步试验的许可紧随着新药申请的通过，Biohaven预计在这个季度开展对BHV-0223生物等效性的研究。先前，Biohaven从FDA获得监管反馈，可以通过505（b）（2）途径获得BHV-0223治
口服药物代替静脉药物注射 革命性疗法或有望彻底治愈昏睡病
2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员利用药丸来代替静脉药物注射和药丸组合疗法，首次成功治愈了致死性的非洲锥虫病（sleeping sickness），10月17日在比利时安特卫普举办的欧洲热带医学和国际卫生大会上，研究人员公布了最终的临床试验结果，这或许就能帮助科学家们开发新型疗法在十年内有效消除非洲锥虫病（昏睡病）。图片来源：Neil Brandvold研究者表示
欧盟批准首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）儿科患者急性发作的皮下注射药物Firazyr
2017年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏导致的遗传性血管性水肿（HAE）。此次批准，使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也
将RNAscope技术应用于药物安全性评价
分子探针/候选药物的选择性
今天Derek Lowe的博客讲到一篇用分子探针研究蛋白降解的文章（doi：10.1038/onc.2017.172）。这篇由哈佛大学科学家发表的文章用一个叫做OPA的金属络合剂抑制一个叫做RPN11的去泛素酶，并显示这个化合物可以杀死对Velcade耐药的多发性骨髓瘤细胞。RPN11是一个金属蛋白酶，所以OPA作为金属络合物抑制这个酶不奇怪。抑制蛋白降解也是杀死肿瘤细胞的一个机制，所
FDA开启Astellas制药公司治疗复发或难治性AML药物gilteritinib快速审查程序
2017年10月12日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Astellas制药公司宣布，FDA为公司旗下治疗FLT3突变阳性(FLT3 +)复发或难治性急性髓系白血病(AML)药物gilteritinib开启快速审查程序。快速通道旨在促进药物开发，并加快FDA的审查进程，为治疗严重和危及生命疾病的药物早日上市提供便利。AML是一种影响血液和骨髓的癌症，常见于老年人群。根据美国癌症协会数据，2016
PNAS：新型药物普乐沙福或能有效阻断癌症对抗血管生成疗法的耐受性
2017年9月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自麻省总医院的研究人员通过研究发现了一种新型策略来改善血管生成抑制剂的效率，研究人员表示，一种被FDA批准的药物或能通过阻断新血管的生产来帮助有效抵御癌症；在今年早期发表的一份研究报告中，研究人员阐明了抗血管生成疗法干扰机体抵御结直肠癌免疫反应的分子机制，如今研究人员又描述了一种新的途径来诱导产生
治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌药物enfortumab vedotin正式开启临床II期试验
2017年10月12日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Astellas制药公司和西雅图遗传公司（SGEN）宣布完成对首位已经接受CPI（checkpoint inhibitor，检查点抑制剂）治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌治疗患者开展enfortumab vedotin治疗的临床II期试验。该项试验名为EV-201，旨在评估enfortumab vedotin抗肿瘤活性以及安全性。该药物已经