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AI赋能药物研发的概念性验证,矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲

特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、瘢痕性肺病,其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人,预后较差,中位生存期仅为3-4年。

2024-09-21

李湘盈/高晓/童向民团队发现抗癌药物BRAF抑制剂可增强红细胞生成和治疗贫血

该研究强调了BRAFi是一种潜在的治疗候选药物,可促进贫血的恢复或促进体外红细胞生成。

2024-12-07

Cell Stem Cell:上海科技大学向阳团队构建首个自组织的人类神经肌肉骨骼三组织类器官

该研究建立了首个神经肌肉骨骼三组织类器官技术,从而提供了一种方便可及的体外系统来模拟人类神经肌肉骨骼(NMS)的发育和疾病,为研究人类神经肌肉骨骼组织相互作用、相关疾病机制、药物发现等提供重要模型。

2024-12-12

矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可,用于治疗间皮瘤

研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列,并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化,最终得到临床前候选化合物ISM6331。

2024-08-08

矽智能AI驱动发现的WRN抑制剂,用于治疗高度微卫星不稳定性(MSI-H)癌症

ISM2196在临床前实验中显示了具有前景的研究结果,在多种癌症模型中,包括结直肠癌、子宫内膜癌和胃癌等,均表现出强大的体内抗肿瘤疗效。

2024-09-12

马竞/郝冰涛/马端/黄国团队揭示黏连蛋白复合体在心脏发育中的作用机制

在这项最新研究中,研究团队阐明了SMC3在心脏发育中的重要性,它通过调控包含超级增强子(SE)的特定空间染色质结构,有效地控制了对心脏发生至关重要的主控基因的表达。

2024-08-03

Cell子刊:严/陈智毅团队开发超声可视化工程细菌,用于肿瘤治疗

这项研究为细菌介导的肿瘤化学-免疫治疗提供了一个有希望的新策略。

2024-04-27

Cell Metab:初波/孙金鹏/于晓/柴人杰/徐云揭示GPR56感知17α-羟基孕烯醇酮调控铁死亡诱发的肝损伤

该研究团队阐明了类固醇代谢物17-OH PREG通过GPR56/ADGRG1途径抵抗铁死亡的新分子机制,并首次揭示了GPCR和相应的信号传导调控的铁死亡在临床治疗中的潜在重要作用。

2024-10-15

Nature子刊:周思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃

该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。

2024-09-22

Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器

该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。

2024-04-07