Sig Transduct Target Ther：中国科学家发现一种新型抑制剂或有望治疗特殊类型的急性髓性白血病
来自中国科学院合肥物质科学研究院的科学家们通过研究发现了一种新型的靶向性伴侣蛋白HSP70抑制剂QL47，其或有望用于治疗FLT3-ITD阳性的AML患者。
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
J Hepatol: 肝性脑病的微生物组治疗
肝性脑病(HE)是肝硬化的一种并发症，以神经精神和运动功能障碍为特征。微生物-宿主相互作用在HE发病机制中具有重要作用。针对微生物群落组成和功能的治疗方法已被探索用于HE的治疗。
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
最新成果，心衰和慢性肾病合并糖尿病治疗迎来重大突破！
2021年8月30日，在欧洲心脏病学会2021年大会期间，拜耳举办了名为 “探索心衰和慢性肾病合并糖尿病治疗之路” 的全球沟通会，重点介绍在心衰领域的新机制产品维立西呱，以及该如何帮助慢性肾病合并糖尿病患者群体降低肾脏和心血管疾病风险。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta儿科适应症&分散片剂型获美国FDA优先审查！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
研究揭示改良的卡介苗可辅助治疗耐药结核病
结核病是由结核分枝杆菌（简称结核菌）引起的致死性疾病。近年来，耐药结核病不断出现。中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员张天宇课题组开发了一种治疗性活疫苗，经过动物实验证明可辅助治疗耐药性结核病。这种称被为RdrBCG（重组耐药卡介苗）的疫苗是基于卡介苗开发的。卡介苗（Mycobacterium bovis bacille Calmette Guerin
Lancet HIV:南非感染和未感染艾滋病毒的人群中抗SARS-CoV-2的ChAdOx1 nCoV-19（AZD1222）疫苗1B/2A期试验分析
相比于HIV阴性者，HIV感染者因严重的新冠病毒而住院时死亡的风险更高，该研究旨在评估南非HIV感染者和HIV阴性者中ChAdOx1 nCoV-19（AZD1222）疫苗的安全性和免疫原性。