太阳制药银屑病新药tildrakizumab在日本申请上市
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --印度药企太阳制药（Sun Pharma）近日宣布，其全资子公司已向日本药品和医疗器械管理局（PMDA）提交了抗炎新药tildrakizumab治疗中度至重度银屑病和银屑病关节炎的生产和营销许可申请。日本是一个关键的医药市场，目前约有43万人患有银屑病和银屑病关节炎。tildrakizumab用药方案为：在第0、4周分别进行一次皮下注射100mg，
罕见病新药！欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
2019年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予mirdametinib（前称PD-0325901）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。mirdametinib是一种口服小分子MEK1和MEK2抑制剂。在美国，F
白血病新药！Chimerix签署6亿美元协议获CX-01独家权利，一线治疗AML完全缓解率高达89%
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Chimerix是一家临床阶段的生物制药公司，致力于加速对癌症及其他重大疾病患者生活有显著影响的创新药物开发。近日，该公司宣布与Cantex制药公司就抗癌药CX-01达成了一项全球独家许可协议。Chimerix公司计划迅速推进CX-01至III期临床开发，在2020年年中启动一线治疗急性髓性白血病（AML）的III期注册研究。在II期临床研究中，
一种艾滋病疫苗将在多国开展三期临床试验
美国强生下属杨森公司7月12日说，计划今年在欧洲和美洲的多个国家开展一种实验性艾滋病疫苗的三期临床试验。这种预防性疫苗的设计目标是成为一种抵御多种艾滋病病毒毒株的通用艾滋病疫苗。杨森发言人科丽娜·拉莫斯-费尔赫芬12日告诉新华社记者，这种疫苗将在美国、墨西哥、秘鲁、阿根廷、意大利、波兰和西班牙开展临床试验，目前正在向当地卫生监管部门提交申请。美国国家过敏症和传染病研究所主任安东尼·福奇
罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，
Nature：发现导致致命心脏病的基因突变！新药指日可待！
2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——斯坦福大学医学院(Stanford University School of Medicine)的研究人员进行的一项研究表明，一种与扩张性心肌病(心脏主泵房的危险增大)有关的基因突变，激活了正常情况下在健康成年人心脏中关闭的生物通路。研究发现，通过化学药物抑制这一途径，可以纠正实验室培养皿中患者衍生心脏细胞的突变效应。更关键的是，研究人员使用的药物
J Clin Invest：长期接受抗逆转录病毒治疗的个体中，感染艾滋病毒的细胞持续存在脑脊液中
2019年7月18日讯 /生物谷BIOON /——7月15日发表在《Journal of Clinical Investigation》上的一项研究显示，在接受长期抗逆转录病毒治疗(ART)的艾滋病毒阳性患者中，约有一半的人的脑脊液中含有艾滋病毒感染细胞。医学博士Serena Spudich及其耶鲁大学的同事们研究了HIV在脑脊液中的持久性，以及在长期接受ART治疗期间炎症和神经认知表现的关系。6
镰状细胞病新药！诺华P-选择素抑制剂crizanlizumab在美国进入优先审查，预防血管阻塞危象
2019年07月17日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理crizanlizumab（SEG101）预防镰状细胞病（SCD）患者血管阻塞性危象（VOC）的生物制品许可申请（BLA），并授予了优先审查，其审查周期将由标准的10个月缩短至6个月。之前，FDA已授予crizanlizumab突破性药物资格。如果获批，crizanliz
艾滋病重大进展，365天变12天！GSK/强生每月一次长效注射疗法CAB/RPV将年底获批上市
2019年07月09日/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布启动临床研究CUSTOMIZE，这是一项单臂、多中心研究，旨在确定并评估临床实践中实施每月一次长效注射HIV疗法CAB/RPV（cabotegravir/rilpivirine）的方法。在这
罕见病新药！Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励