A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批，用于儿童及成人患者
2019年07月15日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，加拿大卫生部（Canada Health）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）围手术期出血管理。上个月，Esperoct也获得了欧盟批准
1型糖尿病口服新药！阿斯利康SGLT2抑制剂类降糖药Forxiga（安达唐，达格列净）获英国批准
2019年07月15日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）口服降糖药Farxiga（中文品牌名：安达唐，通用名：dapagliflozin，达格列净）近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布一份最终指导文件，推荐Farxiga用于1型糖尿病（T1D）患者的治疗，具体为：体重指数≥27kg/m2且单独使用胰岛素治疗无法充分控制血糖水
A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
2019年07月10日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病新药Hemlibra（emicizumab）多项关键研究的新数据。此次会上，罗氏总共呈现来自其血友病项目的21份摘要，包括5份口头报告。来自4项关键性HAVEN临床研究的数据，证实了Hemlibra在体内存在或不存在因子VI
A型血友病新药！拜耳聚乙二醇化长效药物Jivi预防性治疗≥5年具有长期疗效和安全性
2019年07月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效药物Jivi（BAY94-9027）治疗A型血友病III期PROTECT VIII扩展研究的新数据。PROTECT VIII研究评估了Jivi用于A型血友病患者预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。之前公布的结果
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在美国申请上市，复星医药$1800万引入国内开发
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Neurocrine Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理opicapone的新药申请（NDA），这是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法，用于正在经历运动波动（OFF事件）的帕金森病患者。FDA已指定该NDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期
B型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友
扩充罕见病管线！辉瑞完成8亿美元收购Therachon，获得软不发育不全新药TA-46
2019年07月02日/生物谷BIOON/--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布成功完成对Therachon Holding AG的收购，这是一家专注于开发罕见病创新疗法的临床阶段生物技术公司。此次收购，辉瑞获得了Therachon公司主打在研药物TA-46，这是一款潜在首创的生物制剂，开发用于软骨发育不全（achondroplasia）的治疗。TA-46将补充辉瑞现有的罕见病资产组合。这笔
罕见病新药！杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会（CHMP）对该MAA的
罕见病新药！全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年07月04日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是
罕见病新药！凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL-008获美国FDA授予孤儿药资格
2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --凯瑞康宁有限公司（XW Laboratories Inc，简称“凯瑞康宁”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经系统疾病的创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治疗发作性睡病（又称嗜睡症）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称