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《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法

研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。

2024-05-11

Cell子刊:这个人体中的天然基因突变,能够预防脂肪肝和肥胖

该研究对GPR75的表达和功能进行了深入探索,证明了它是防治NAFLD和体内脂肪积累的一个有前景的新靶点。

2024-04-28

Nature Methods | 革命性的CRISPR-CasRx筛选平台:开启癌症基因组新篇章

CasRx筛选技术在lncRNA研究中的应用,不仅为理解lncRNA的生物学功能提供了新的工具,也为癌症治疗策略的发展提供了新的思路。

2024-03-03

Cell Rep:揭示视网膜中的基因在发育过程中被调节的分子机制

来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过在实验室中利用复杂的视网膜模型进行研究,绘制出了人类视网膜形成关键发育阶段的遗传物质的3D结构。

2023-12-19

Nature子刊:戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母,加速菌株快速进化

该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株,并以此为研究对象,通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。

2024-02-02

Sci Adv:科学家有望利用皮肤癌基因来治愈人类受损的心脏组织

来自杜克大学等机构的科学家们通过研究发现,一种在皮肤癌中发现的最危险的突变之一或许就能作为修复破碎心脏的新型通路。

2024-02-03

Developmental Cell:研究揭示不同的心外膜基因调控程序驱动斑马鱼心脏的发育和再生

近段时间,来自英国牛津大学拉德克利夫医学系的Michael Weinberger教授及团队发现心外膜发育和再生过程中调控蓝图的差异,强调了心脏再生不仅仅是重新激活发育程序。

2024-02-01

万种原生生物基因组计划取得阶段性进展

原生生物(Protist)是一大类单细胞真核生物的集合,包括单细胞真核藻类和原生动物等,组成了原生生物界。

2023-11-22

敲除这个表观遗传基因,显著改善CAR-T细胞治疗效果

2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授,这也让他们成为热门的诺奖候选人。

2023-11-20