Nature子刊:细胞外囊泡装载mRNA的蛋白质替代疗法,一种全新mRNA递送方法为其他基因疗法打开大门
该研究证明了以EV为基础的mRNA递送在光老化模型中用于胶原蛋白替代和抗衰老治疗的临床潜力。EV mRNA的递送代表了一种新的通用基因治疗方式,在治疗随着衰老或其他疾病发生的人体蛋白质损失方面具有巨大
Nature子刊:让吸入式mRNA疗法成为可能,新型聚合物纳米颗粒能够高效肺部递送mRNA
该研究从166个PBAE和含有PBAE的聚合物中筛选并鉴定了P76是一种高效的可通过雾化吸入递送mRNA的载体,并且能够向包括小鼠、大型动物奶牛,以及非人灵长类东五恒河猴在内的各种动物递送mRNA。
Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢
柳叶刀综述:mRNA癌症疫苗的递送及临床进展
新冠肺炎大流行使得mRNA疫苗成为全球关注的焦点。事实上,新冠肺炎疫苗的快速发展得益于多年来在临床前和临床试验中以mRNA疫苗作为癌症治疗策略的相关研究。
JITC:通过电穿孔递送mRNA开发出靶向GPC2的CAR-T细胞,有望用于治疗儿童脑瘤
在一项新的概念验证研究中,来自美国费城儿童医院的研究人员确定了一种存在于多种儿童脑瘤表面上的蛋白,并找到了一种在临床前模型中利用免疫疗法安全和有效地靶向这种蛋白的方法。
上科大李剑峰团队开发全新mRNA递送平台FNP,更稳定、高效递送mRNA
肺部相关疾病,包括病毒感染、肿瘤和遗传性疾病等,对人类生命健康构成了巨大的威胁,然而,针对这些疾病的治愈性疗法还比较有限。随着各类关键性技术的发展,mRNA药物不仅能直接从转录水平上实现对疾病的治疗,
BJP:树突状细胞来源的外泌体靶向递送雷公藤甲素治疗小鼠结肠炎和类风湿性关节炎
用地塞米松包裹TP是一种新的方法,既能降低TP的毒性,又能诱导UC和RA小鼠的免疫抑制。其潜在的免疫机制涉及DEXTP靶向体内的DC,抑制DC的激活,诱导DC的凋亡,进而诱导T细胞免疫抑制
阿尔茨海默症不是脑部疾病?多伦多综合医院提出新假说
阿尔茨海默症(Alzheimer's disease,AD),俗称老年痴呆,病人的记忆与认知能力呈现进行性衰退,性格和行为都会发生改变,逐渐丧失生活能力,晚期常因感染并发症死亡。欧美国家65岁以上老年