阿尔茨海默病新药Donanemab的诞生之路：穿越“死亡谷”，闯过“拷问局”
自2001年至今，历经23年的坎坷，礼来终于在Aβ赛道交出了一份满意的答卷。阿尔茨海默病这个新药研发“死亡谷”也在研究人员们前赴后继的尝试中逐渐出现了生机。
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
糖尿病治疗新突破！Sci Transl Med：Harmine和Exendin-4的联合使用能够安全地增加糖尿病患者体内β细胞的数量
本研究证实了DYRK1A抑制剂-GLP1RA联合疗法在糖尿病治疗中的巨大潜力，该联合疗法可有效提高体内人胰岛β细胞水平，促进人胰岛β细胞增殖、功能和存活，安全性良好，具有广阔的应用前景。
Redox Biol：乳酸通过H3K14la/KLF5途径驱动糖尿病肾病的上皮-间质转化
本研究首次证明了乳酸诱导H3K14la，从而通过激活KLF5的表达促进EMT，研究者确定了乳酸在促进肾功能障碍和加重DKD纤维化中的生物学功能，该发现将为DKD的代谢-表观遗传学理解提供重要补充。
FDA批准一款阿尔茨海默病口服药物，双重作用抗痴呆，且副作用更低
据悉，该药物每天口服两次，以“Zunveyl”的商品名出售，起始剂量为5毫克，然后增加到10毫克的维持剂量，最高可将剂量增加到15毫克。
高脂饮食如何改变色氨酸代谢并引发心脏病？Nat Commun揭示：肠道IDO在调节色氨酸代谢中的关键作用及其对动脉粥样硬化的全身性影响
这项研究揭示了肠道IDO在调节色氨酸代谢中的关键作用及其对动脉粥样硬化的全身性影响，为开发针对肠道相关炎症性疾病的新型治疗策略开辟了新的途径。
Nat Immunol | 孙敏轩/李石洋/彭长庚等发现NPM1在炎症性肠病和结直肠癌中的调控作用
本研究揭示了NPM1通过结合p65促进TFAM转录、影响ILC3线粒体功能和IL22表达，从而参与肠道稳态调控的分子机制。
Cell子刊：发现与炎症性肠病相关的肠道细菌菌株
在这项新的研究中，研究人员分析了数千名 IBD 患者和健康对照者粪便样本中的细菌菌株基因型。他们揭示了数百种在 IBD 样本中更为突出的细菌谱系，它们的菌株显示出与这种疾病的长期进化关联性。
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。