走近脊髓性肌萎缩症（SMA）患者：早诊早治是提高生活质量的关键
2021年8月1日，在第4个“国际脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱日”即将来临之际，由北京市美儿SMA关爱中心（下称：美儿）主办的“爱无罕境，相伴一生”SMA主题活动暨“向阳而生，聚力同行——SMA健康中国行”通过线上会议的形式举行。成立于2016年1月的北京市美儿SMA关爱中心是国内第一个SMA患者组织。2018年8月美儿与北京市病痛挑战基金会联合发起倡议，将
Cell子刊：靶向衰老细胞可促进脊髓损伤后的功能恢复
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---哺乳动物在遭受可导致瘫痪的脊髓损伤后恢复能力差。造成这种情况的一个主要原因是与慢性炎症有关的复杂疤痕的形成，这会产生阻止组织修复的细胞微环境。如今，在一项新的研究中，葡萄牙João Lobo Antunes分子医学研究所的Leonor Saude教授及其团队发现给送靶向这种疤痕中的特定细胞成分的药物能
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活，中国6月获批!
今年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
剑桥大学最新研究：“脊髓刺激”帮你摆脱顽固性疼痛，薄如发丝，无需侵入性手术
在英国，背痛是导致残疾的主要原因，每年给整个经济造成的损失高达 120 亿英镑，在美国，疾病控制和预防中心估计，多达 8% 的美国人口患有顽固性背痛，而非甾体抗炎药（NSAIDs）或阿片类药物等常规治疗对此无效。现在，这些被疼痛折磨的患者有了新的希望，来自英国剑桥大学的工程师和临床医生们组成的团队开发了一种超薄充气装置，可以用来治疗最
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！欧盟批准罗氏IL-6R单抗Enspryng，4月底在中国获批!
Enspryng是首个NMOSD皮下疗法，4周一次，今年4月底在中国获批。
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
研究发现陈旧性脊髓损伤瘢痕清除可激活内源神经干细胞
脊髓损伤（Spinal Cord Injury，SCI）是一种常见的严重中枢神经系统损伤，是当今医学界的一大难题，也是神经科学研究中的重要问题。有研究发现，急性脊髓损伤后内源性神经干细胞（Neural Stem Cells， NSCs）可以被激活并向损伤部位迁移。重塑脊髓损伤后的微环境并诱导内源性神经干细胞向神经元分化是目前急性脊髓损伤修复具有前景的修复方案
萨特利珠单抗或可使得视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）可防可控
尽管发病率只有1-5/10万，但视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种严重的高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，患者大多是年轻女性，起初只是不经意间出现视觉障碍、无力、麻木等异常，往往容易被人忽视。
生物3D打印用于脊髓损伤修复研究获进展
脊髓损伤（SCI）是一种严重的中枢神经系统创伤性疾病，全球每年因病致残的人数较多，其临床症状表现为脊髓损伤段位以下局部甚至全部肢体感觉以及运动功能暂时或永久性丧失。脊髓损伤后发生一系列反应（如神经细胞大量死亡、缺血、炎症反应及胶质瘢痕的形成），导致其临床治疗面临挑战。近年来，生物3D打印技术的快速发展为脊髓损伤修复提供了新策略。将生物