NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
2022-07-04
Cell论文详解：通过植物免疫蛋白挽救miRNA缺陷，实现广谱抗肿瘤反应
该研究阐明了植物免疫蛋白 RDR1 抑制癌细胞细胞周期的机理，为开发新的癌症治疗方案提供了潜在的研究方向。
2022-06-21
Theranostics: RNA干扰筛选发现，在乳腺癌细胞中，蛋白酶是PI3K抑制的合成致死伙伴
乳腺癌是一种恶性疾病，每八名女性中就有一人会在一生中患病(12.9%的终生风险)。由于其细胞和分子的异质性，这是至关重要的，以了解驱动乳腺癌的分子途径，以改善治疗方法。
2022-06-30
Cancer Discov：降解癌细胞表面的关键蛋白或能促进机体对肿瘤的免疫攻击
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种降解肿瘤细胞表面PD-L1的方法，从而就能使得肿瘤对免疫攻击变得非常易感。
2022-06-20
Nat Commun：揭示新冠病毒蛋白ORF7a强效抑制宿主因子SERINC5的抗病毒作用
这些发现揭示了这种病毒和宿主细胞之间相互作用的重要特征，以及如何利用这些特征来开发治疗SARS-CoV-2（导致COVID-19的冠状病毒）和HIV的新方法。
2022-06-23
Cells：特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法
来自波鸿大学的科学家们通过研究揭示了两种蛋白腱生蛋白C（tenascin C）和腱生蛋白R（tenascin R）在多发性硬化症发生过程中所扮演的关键角色。
2022-06-23
欧盟CHMP推荐批准诺华STAMP抑制剂Scemblix：疗效&安全性优于Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。
2022-06-27
Molecular Therapy: Nucleic Acids棕榈酰转移酶对肿瘤浸润性免疫细胞和胶质瘤进展的潜在调节作用
胶质瘤是中枢神经系统中最致命、最常见的肿瘤。在手术干预和积极的放化疗后，许多胶质母细胞瘤(GBM)患者的预后仍然很差。
2022-06-30
上海有机所发表关于神经退行性疾病复杂性背后蛋白聚集的高度有序性和多态性的综述文章
蛋白病理性淀粉样聚集广泛存在于不同神经退行性疾病患者脑中（如阿尔兹海默病、帕金森病、渐冻人症等），并作为相应疾病的临床病理标志物，在神经退行性疾病的分型、诊断和药物研发中起到重要作用。
2022-06-15