两项试验成功治疗镰状细胞性贫血症
镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，主要发生在非洲裔人群中。它是由血红蛋白基因突变引起的。这种突变导致红细胞变硬，并迫使它们变成镰刀状。然后，这些变硬的细胞会阻塞血管，给患者带来痛苦，有时还会导致器官损伤或中风。近日，两篇发表在《新英格兰医学杂志》上的研究中，来自两个独立的研究团队在针对镰状细胞性贫血的基因疗法试验中取得了
肾细胞癌一线治疗：百时美/Exelixis“免疫+靶向”组合Opdivo+Cabometyx 3期临床击败舒尼替尼!
与Sutent(索坦，舒尼替尼)相比，Cabometyx+Opdivo方案显著延长生存期、提高缓解率！
STM:研究人员发现肾细胞癌的潜在有希望的治疗组合
肾细胞癌（RCC）是肾癌的最常见形式。 2018年，全世界估计有403,000例新的RCC病例和175,000例死于肾癌的死亡。目前，转移性RCC患者的5年生存率仅为约12％。当前的治疗包括VEGF和PD-1途径的抑制剂。然而，大多数患者对治疗产生抗药性，仍需要新的联合治疗以增强这些当前方法的疗效。
Science：抑制肾型谷氨酰胺酶依赖性的谷氨酰胺分解可以消除衰老细胞
2021年1月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自日本东京大学、庆应义塾大学和九州大学等研究机构的研究人员发现抑制小鼠肾型谷氨酰胺酶（kidney-type glutaminase, KGA）依赖性的谷氨酰胺分解可以消除衰老细胞。相关研究结果发表在2021年1月15日的Science期刊上，论文标题为“Senolysis by gluta
NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的
柳叶刀:比拼心肾获益 T2DM一线治疗 二甲双胍地位受冲击吗？
在大多血糖管理指南中，二甲双胍都被推荐作为2型糖尿病患者的一线降糖药物，以及联合用药方案中的基本用药。二甲双胍降血糖的作用积累了大量证据支持，著名的英国前瞻性糖尿病研究（UKPDS）还证明，二甲双胍可减少肥胖2型糖尿病患者心血管事件和死亡。然而，随着新型降糖药在心肾保护方面表现出显着获益，以及欧美最新指南对新型降糖药的力推，新的争议浮现：考虑到心
肾细胞癌一线治疗：默沙东/卫材“免疫+靶向”组合Keytruda+Lenvima 3期临床击败舒尼替尼！
目前，Keytruda+Lenvima组合正在评估治疗13种不同类型的肿瘤，已在多种类型肿瘤中展现强劲疗效！