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美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。

2021-12-22

Nature子刊: 通过去甲肾上腺素能信号维持静止的卵母细胞

所有雌性都采取进化保守的繁殖策略;在食物或配偶稀缺等不利条件下,卵母细胞保持静止。然而,维持卵母细胞静止的信号在很大程度上是未知的。

2021-12-07

Cell Rep:参与β-肾上腺素能受体功能发挥的压力信号通路或会促进肿瘤的生长

来自Roswell Park综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究识别出了慢性压力虚弱机体免疫力并促进肿瘤生长的分子机制;相关研究结果指出,β-肾上腺素能受体(β-AR,beta-adrenergic receptor)或许是对压力的免疫抑制和癌症生长的驱动因素,这或许开启了靶向作用受体在癌症疗法和预防性措施中的可能性。

2021-11-10

结节性痒疹创新药!赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥®):第一个在3期试验中显著减轻瘙痒和皮损的生物制剂!

Dupixent是结节性痒疹3期临床试验中第一个显著减少瘙痒和皮肤病变的生物制剂,证明了2型炎症在该疾病中的作用。

2021-10-23

英国批准Epidyolex第3个适应症:治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫!

Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。

2021-08-16

Cancer Science:开发出一种肺结节良恶性无创诊断方法

  近期,中国科学院合肥物质科学研究院健康与医学技术研究所研究员聂金福、副研究员洪波生物信息学研究团队、研究员王宏志课题组和安徽医科大学二附院赵大海团队合作,在肿瘤早筛领域取得进展,开发出基于血液cfDNA甲基化的肺结节良恶性无创诊断模型。相关研究成果在线发表在Cancer Science上。肺癌的早期发现是提高肺癌病人生存期的关键。早期

2021-07-20

欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能,最长的随访时间为近7年(82.7个月)。

2021-07-22

美国FDA撤销强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂AXS-12的突破性疗法认定!

与安慰剂相比,AXS-12显著减少了嗜睡症患者的猝倒频率。

2021-07-15

蓝鸟生物Skysona即将获批:首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

接受单次治疗后,90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍,且神经功能维持。

2021-05-28

欧盟批准Epidyolex第3个适应症:治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫!

Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。

2021-04-21