Curr Biol:科学家成功利用新技术解锁了人类的去甲肾上腺素系统
来自奥胡斯大学等机构的科学家们通过研究成功揭示了人类大脑去甲肾上腺素(NA)系统的奥秘,该系统一直是科学家们开发治疗注意力缺陷多动障碍、抑郁症和焦虑症新型疗法的靶点。
科研人员利用多维互补的生物物理学手段揭示β2肾上腺素动受体态调控机制
斯坦福大学Brian Kobilka 课题组、清华大学生命科学学院陈春来课题组、北京大学北京核磁共振中心金长文课题组、中国科学院精密测量科学与技术创新研究院胡蕴菲课题组
科学家发现肝脏可分泌FGF21,作用于大脑去甲肾上腺素能神经元,加速酒精中毒症状恢复
David J. Mangelsdorf和Steven A. Kliewer等人发现,在饮酒时,肝脏不仅有代谢酶来代谢乙醇,还会分泌一种能够作用于大脑解除酒精中毒的激素,使用FGF21治疗可以加速醉酒
干细胞首次培育出肾上腺,或可助力激素相关疾病治疗
类器官是指通过3D培养以产生和体内器官具有相似结构和功能的培养物,由包括干细胞在内的多种细胞组成,具有向多种器官分化的潜能,能更好地代表体内的生理和遗传特征[1]。
Dev Cell:在体外利用人类诱导性多能干细胞重建肾上腺
在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学兽医学院的研究人员诱导培养皿中培养的人类诱导性多能干细胞(iPS细胞)进行分裂、成熟,并承担了人类胎儿肾上腺的一些功能。
Br J Pharmacol: 中性粒细胞β-1肾上腺素能受体阻断可改善脑损伤
尽管改进了诊断成像技术,并多次尝试建立神经保护策略,但中风的治疗目前仅限于再灌注,而没有辅助治疗。
肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法!美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。
肾上腺脊髓神经病(AMN)新药!美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!
PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体,在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
美国FDA授予ATRS-1902快速通道资格:用于肾上腺危象抢救!
ATRS-1902的开发项目支持使用Vai新型专有自动注射器平台,递送氢化可的松的一种液体稳定制剂,治疗成人和青少年急性肾上腺功能不全(称为肾上腺危象)。
美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。