Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!
Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。
2022-10-26
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
Nature子刊：彭隽敏团队揭示RNA剪接缺陷导致阿尔茨海默症的新机制
这一RNA剪接错误和β-淀粉样蛋白聚集的交叉小鼠模型，比之前的动物模型更接近人类阿尔茨海默症，将有助于未来对阿尔茨海默病的研究。
2022-10-18
全球III期临床试验结果公布：尼达尼布治疗儿童和青少年进展性纤维化性间质性肺疾病取得积极结果
布尼达尼布用于治疗患有进展性纤维化性间质性肺疾病的6-17岁儿童和青少年的InPedILD™全球III期临床试验取得积极结果，达到主要复合终点。
2022-10-11
DOM：揭示与机体大脑健康相关的代谢特征 或有望帮助开发治疗人类痴呆症的新型疗法
来自南澳大学等机构的科学家们通过研究发现了机体代谢和痴呆症相关的大脑措施之间的关联，或提供了关于该疾病发生的宝贵见解。
2022-10-18
AI识别疾病媲美放射科医生，通过X光精准识别肺炎和肺功能衰竭
目前大多数诊断疾病的AI模型都是在人类标注好的图像基础上进行机器学习训练的，为了使模型以合理的性能预测某种病理，必须在训练期间为该病理提供大量专家标记的训练示例。
2022-09-26
npj Parkinson’s Disease：高PSQI是帕金森病发生异动症的独立危险因素
异动症是帕金森病常见的运动并发症，且随着疾病的进展，异动症的发生率明显增加，严重影响患者的活动能力及生活质量，早期识别可能发生的异动症，并进行危险因素的干预，对异动症的防治具有重要的价值和意义。
2022-10-11
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
EclinicalMedicine：中年时经常做噩梦或会增加个体在老年时患痴呆症的风险
来自伯明翰市立医院的科学家们通过研究发现，中年时经常做噩梦的人在后期生活中或许更可能会被诊断为痴呆症。研究者指出，在痴呆症特有的记忆和思维问题出现之前的几年甚至几十年，噩梦或许会变得非常频繁。
2022-10-12