Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
Nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
2025-03-11
Cell Res：系统解读细胞焦亡的分子机制及其在疾病中的作用
这篇综述论文探讨了细胞焦亡的历史、近期有关 gasdermin 激活的新见解、孔形成对细胞产生的影响，以及细胞焦亡的生理作用。
2025-04-07
最新研究：槲皮素预处理的骨髓间充质干细胞衍生细胞外囊泡（Que-EVs）助力肝脏功能恢复与炎症消退
研究表明，Que-EVs可改善慢性肝损伤。它能抑制炎症相关通路，调节巨噬细胞极化，通过上调miR-136-5p抑制GNAS表达，从而减轻肝脏炎症与纤维化，提升肝功能，比普通BMSC-EVs作用更显著。
2024-12-11
江南大学发现，这种氨基酸吃太多，损害肠道和肝脏，而限制摄入，寿命延长35%
研究显示，在果蝇成年早期限制蛋氨酸，可以延长寿命，无论总氨基酸水平是否降低，将蛋氨酸降低至对照组的10%，只需限制4周，雌性果蝇平均寿命延长了34.5%。相比之下，晚年蛋氨酸限制却没有延长寿命。
2024-07-19
Nature：新研究揭示慢性乙肝产生机制——肝脏血管中的内皮细胞启动休眠定时器，阻止肝脏中的细胞毒性T细胞杀死受到HBV感染的肝细胞
由HBV感染引起的乙型肝炎是一种广泛传播的疾病。据世界卫生组织（WHO）估计，全球有 2.5 亿人患有慢性乙型肝炎。
2024-07-12
