杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma
三七皂苷合成取得进展
三七（Panax notoginseng）隶属于五加科人参属，是中国特有的一种传统名贵中草药，也是云南最重要的大宗药材之一。其主要的活性成分为三七总皂苷，具有较好的抗炎、抗肿瘤、抗动脉粥样硬化和降血压、降血糖等药理活性。三七总皂苷在三七根中的含量较低，通常需要三年或以上的种植时间来积累，这也是生产上三七需要生长到三年才能达到采收要求的原因。但是这种三七总皂苷的积累随着生长年限的增加而增加的分子机理
Nat Med：CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究，杜克大学的研究人员已经证明，使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全，稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症（DMD）遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年，Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症
近日，Wave Life Sciences宣布，验证其在研药物suvodirsen（WVE-210201）治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2/3期临床试验项目，得以入选FDA的复杂创新试验设计（Complex Innovative trial Designs，CID）试点项目。值得一提的是，这是自2018年8月CID试点项目颁布以来，第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病，往往由
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
研究揭示鸟苷酸交换因子OsSPK1正调控水稻免疫反应的机制
国际学术期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）于11月17日在线发表了中国科学院上海植物逆境生物学研究中心Yoji Kawano研究组完成的题为Resistance protein Pit interacts with the GEF OsSPK1 to activate OsRac1 and trigger rice immunity 的研究论文。该研究揭示了水稻抗性蛋白Pit通过直
Development：经典Wnt信号通路参与骨骼肌发育影响成肌细胞融合
2018年11月14日 讯 /生物谷BIOON/ --骨骼肌发育受到一系列有序调控途径的控制。Wnt/β-catenin是参与肌细胞发育的最重要信号途径之一，但是该信号途径对肌细胞生成过程的调控是否具有时空特异性还不清楚。最近来自美国的研究人员对上述问题进行了进一步探究，并将相关结果发表在国际学术期刊Development上。在这项研究中，研究人员发现在表达Myog基因的成肌细胞中Wnt/β-ca
正大天晴曲氟尿苷替匹嘧啶片报上市
根据中国新药研发监测数据库（CPM）显示，29日CDE受理了正大天晴「曲氟尿苷替匹嘧啶片」3.2类新药的上市申请，动作比原研还快，这是“首仿之王”正大天晴的又一次重大突破。曲氟尿苷替匹嘧啶（TAS-102），商品名Lonsurf，本质上和卡培他滨（希罗达）、S-1（替吉奥）类似，都是口服的氟尿嘧啶类药物，原研为日本大鹏药业。于2015年9月22日获美国FDA批准，用于对其他疗法（化疗及生物疗法）不
当再生大量骨骼时，骨骼肌干细胞返回到一种更加原始的细胞类型
2018年10月27日/生物谷BIOON/---一种常见的称为牵拉成骨技术（distraction osteogenesis）的外科技术经常被用于新生儿或婴儿中以延长下颚中存在异常发育不良的骨骼。这种畸形经常在皮-罗二氏综合征（Pierre-Robin syndrome）、特-柯二氏综合征（Treacher Collins syndrome）和颅面短小症（craniofacial microsom