PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症
近日，Wave Life Sciences宣布，验证其在研药物suvodirsen（WVE-210201）治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2/3期临床试验项目，得以入选FDA的复杂创新试验设计（Complex Innovative trial Designs，CID）试点项目。值得一提的是，这是自2018年8月CID试点项目颁布以来，第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病，往往由
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
研究揭示鸟苷酸交换因子OsSPK1正调控水稻免疫反应的机制
国际学术期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）于11月17日在线发表了中国科学院上海植物逆境生物学研究中心Yoji Kawano研究组完成的题为Resistance protein Pit interacts with the GEF OsSPK1 to activate OsRac1 and trigger rice immunity 的研究论文。该研究揭示了水稻抗性蛋白Pit通过直
Development：经典Wnt信号通路参与骨骼肌发育影响成肌细胞融合
2018年11月14日 讯 /生物谷BIOON/ --骨骼肌发育受到一系列有序调控途径的控制。Wnt/β-catenin是参与肌细胞发育的最重要信号途径之一，但是该信号途径对肌细胞生成过程的调控是否具有时空特异性还不清楚。最近来自美国的研究人员对上述问题进行了进一步探究，并将相关结果发表在国际学术期刊Development上。在这项研究中，研究人员发现在表达Myog基因的成肌细胞中Wnt/β-ca
正大天晴曲氟尿苷替匹嘧啶片报上市
根据中国新药研发监测数据库（CPM）显示，29日CDE受理了正大天晴「曲氟尿苷替匹嘧啶片」3.2类新药的上市申请，动作比原研还快，这是“首仿之王”正大天晴的又一次重大突破。曲氟尿苷替匹嘧啶（TAS-102），商品名Lonsurf，本质上和卡培他滨（希罗达）、S-1（替吉奥）类似，都是口服的氟尿嘧啶类药物，原研为日本大鹏药业。于2015年9月22日获美国FDA批准，用于对其他疗法（化疗及生物疗法）不
当再生大量骨骼时，骨骼肌干细胞返回到一种更加原始的细胞类型
2018年10月27日/生物谷BIOON/---一种常见的称为牵拉成骨技术（distraction osteogenesis）的外科技术经常被用于新生儿或婴儿中以延长下颚中存在异常发育不良的骨骼。这种畸形经常在皮-罗二氏综合征（Pierre-Robin syndrome）、特-柯二氏综合征（Treacher Collins syndrome）和颅面短小症（craniofacial microsom
乐瑞卡新适应症在华获批上市 填补纤维肌痛治疗空白
10月15日，辉瑞中国今日宣布国家药品监督管理局已正式批准辉瑞公司的全新一代钙离子通道调节剂——乐瑞卡（普瑞巴林）纤维肌痛适应症的上市申请。由此乐瑞卡也成为目前在华领先获批上市的纤维肌痛治疗药物，填补了我国该疾病领域治疗的空白，在为我国纤维肌痛临床治疗提供用药依据的同时，也有利于提高我国患者及临床医生的疾病认知程度。纤维肌痛真实存在，患者并非“无病呻吟”纤维肌痛是一种病因不
乐瑞卡新适应症在华获批上市 填补纤维肌痛治疗空白
2018年10月15日，辉瑞中国今日宣布国家药品监督管理局（SDA）已正式批准辉瑞公司的全新一代钙离子通道调节剂——乐瑞卡（普瑞巴林）纤维肌痛适应症的上市申请。由此乐瑞卡也成为目前在华领先获批上市的纤维肌痛治疗药物，填补了我国该疾病领域治疗的空白，在为我国纤维肌痛临床治疗提供用药依据的同时，也有利于提高我国患者及临床医生的疾病认知程度。纤维肌痛真实存在，患者并非“无病呻吟”纤维肌痛是一种病因不明、
辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败 两项研究均终止
制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab（PF-06252616）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，在121例6-15岁DMD男孩（不论其潜在基因突变情况如何）中开展，旨在评估每月