杜氏肌营养不良症药物！Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51（eteplirsen）于2016年9月底获得美国FDA加速批准，成为首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。作为加速批准的一部分，Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究，以验证药物的疗效。近日，Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul
研究揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌转移的新功能
国际学术期刊《自然》（Nature）在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所杨巍维研究组的最新研究成果：UDP-glucose accelerates SNAI1 mRNA decay and impairs lung cancer metastasis。研究首次揭示了糖醛酸代谢通路中的尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-Glc）抑制肺癌转移的新功能及
Nature：我国科学家揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌转移
2019年6月27日讯/生物谷BIOON/---尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-glucose, UDP-葡萄糖）是糖醛酸途径（uronic acid pathway）中的一种代谢中间物。在一项新的研究中，来自中国科学院生物化学与细胞生物学研究所、中国科学院大连化学物理研究所、中国科学院上海药物研究所、温州医科大学附属第一医院、复旦大学和广州大学的研究人员报道了UDP-葡萄糖的一种新功能：它通过加快SN
带你认识全身慢性疼痛症—纤维肌痛！著名歌手Lady Gaga就饱受该病折磨！
2019年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --人群中至少有十分之一的人患有某种非常麻烦的长期慢性疼痛症，但并非所有人都患有纤维肌痛（fibromyalgi），纤维肌痛患者往往全身都存在慢性疼痛，包括肌肉骨骼疼痛、僵硬以及软组织压痛等；这种疾病会影响诸如大脑等系统，影响个体集中精力和记忆事物的能力，同时还会影响患者的睡眠模式、情绪和日常生活的方方面面。歌手Lady Gaga、Sinead O'
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会（CHMP）对该MAA的
“肌松残余”拮抗进入了一个新时代
20世纪40年代初麻醉医生将肌肉松弛药—箭毒首次用于临床全身麻醉，并圆满的完成了一例开腹手术，现代麻醉从此开始步入了一个新阶段—平衡麻醉时代，而此前要获得一定的肌肉松弛来满足外科手术要求，主要依靠逐渐吸入乙醚来加深麻醉以达到外科手术要求。深麻醉则意味着对人体循环系统、呼吸系统和机体其他功能产生严重抑制和干扰，这个过程会给患者的生理功能带来较大损害，给麻醉手术过程及术后恢复留下安全隐患，
Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良
日前，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退，最终由于心脏衰竭，或是呼吸能力受损，最终在20多岁时过早夭折。究其病因，科学
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者
2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于20
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者