Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良

日前，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退，最终由于心脏衰竭，或是呼吸能力受损，最终在20多岁时过早夭折。究其病因，科学家们发现导致DMD的是“抗肌萎缩蛋白”的缺失。这种蛋白对多种肌肉的结构稳定性起到了关键的作用。

Emflaza是一种糖皮质激素的前体。长久以来，它在全球多个国家内被用于治疗DMD。从作用机制上看，它能起到抗炎症和免疫抑制的效果。但目前我们仍不明确它为何能对DMD产生积极的疗效。

在一项早期于美国进行的临床试验中，研究人员们招募了196名男性儿童。在52周的试验结束之际，研究人员们发现使用0.9 mg/kg剂量Emflaza的儿童，其肌肉力量较安慰剂对照组有着显着提高。不过1.2 mg/kg高剂量组却没有观察到这一现象。在另一项招募了29名患者，时长达104周的临床试验中，在肌肉强度等指标上，Emflaza相对安慰剂对照组也有着多个优势。

基于这些数据，美国FDA曾授予其快速通道资格和优先审评资格，并在2017年批准它上市。PTC并未在新闻稿中透露本次扩大适应症的批准是基于哪些数据。

“我们很高兴能将Emflaza带给更为年轻的DMD患者，”PTC的首席执行官Stuart Peltz博士说道：“目前的标准治疗是一经诊断就使用Emflaza。我们相信在患者们依旧有不少肌肉量的时候尽早进行治疗，有望为2岁及以上的患者带来最大的收益。”(生物谷Bioon.com）