Cell：利用合成组织者细胞诱导胚胎干细胞发育来再生和修复器官
为了有效和精确地控制合成组织者细胞，这些作者在这些细胞内开发了一种化学开关，从而能够打开或关闭传递到小鼠ESC中的指令。
2025-01-04
Cell：杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜
该研究系统性阐明了错配修复（MMR）基因在亨廷顿病病理中的核心作用，首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率，直接导致神经元的脆弱性。
2025-02-14
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Nat Commun：科学家开发出有望治疗人类肌肉浸润性膀胱癌的新型药物组合
本文研究结果表明，FDA所批准的罗格列酮、曲美替尼和类视黄醇类物质（retinoids）或在基底/鳞状肌肉浸润性膀胱癌患者中能表现出一定的临床治疗活性。
2024-10-12
研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Cell Stem Cell：上海科技大学向阳飞团队构建首个自组织的人类神经肌肉骨骼三组织类器官
该研究建立了首个神经肌肉骨骼三组织类器官技术，从而提供了一种方便可及的体外系统来模拟人类神经肌肉骨骼（NMS）的发育和疾病，为研究人类神经肌肉骨骼组织相互作用、相关疾病机制、药物发现等提供重要模型。
2024-12-12
IJMS：综述文章揭示间充质干细胞衍生的MSC-Exo如何重塑心肌损伤修复
本文综述揭示了MSC-Exo的独特特性，包括其能够抵达任何组织并运输特殊“货物”的能力，以及令人鼓舞的临床前结果。
2025-01-24