Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
研究解析了短乳杆菌抑制韦氏曲霉生长及产毒机制
研究发现，短乳杆菌可高效抑制韦氏曲霉生长及产毒，其抗真菌活性归因于短乳杆菌发酵产生的乙酸、乳酸、柠檬酸、长叶烯、水杨酸甲酯、3-苯基-2-丙烯醛、制霉菌素和伊曲康唑等多种活性物质间的协同作用。
2024-07-12
Nature：科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高？
本文中，研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱，并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02
国产新药上市-小仙片氯雷他，开启Qsorb冻干闪释制药新时代
2024-12-22
武田超13亿美元引进血液病新药，翰森制药拥有大中华区权益
Elritercept是一种工程化的配体捕获体，由经修饰的TGF-β受体(即启动素受体 IIA型)配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。
2024-12-11
Nature：单细胞多组学研究揭示唐氏综合征儿童易患白血病的原因
这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱，并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构，从而导致他们易患白血病等血液学疾病。
2024-10-03
Nature：揭示导致人类非洲昏睡病的布氏锥虫战胜宿主免疫反应的新机制
结果表明，布氏锥虫将组织作为相对受保护的空间，可以在其中存活更长时间，产生更多样的VSG变体，并有可能以比免疫系统更快的速度将这些变体重新传播到血液中。
2024-11-21
眼科药物创新前沿论坛 | CPHI China生物制药展区看点汇总
50+国内外讲者专家和1000+专业观众将在此汇聚，2024年6月19-21日，期待与您相约上海浦东新国际博览中心！??即刻预登记，立省100元现场登记门票（6月14日截止）
2024-05-15