药明生物和中国生物制药就“First-in-Class”单抗达成研究服务合作
2025-01-03
Nature:科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高?
本文中,研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱,并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02
国产新药上市-小仙片氯雷他,开启Qsorb冻干闪释制药新时代
2024-12-22
Nature:利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示,表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
武田超13亿美元引进血液病新药,翰森制药拥有大中华区权益
Elritercept是一种工程化的配体捕获体,由经修饰的TGF-β受体(即启动素受体 IIA型)配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。
2024-12-11
Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19