罕见酮代谢疾病创新疗法！阿斯利康ALXN1840治疗威尔逊病(WD)关键3期试验成功：有效清除组织中的铜!
与标准护理(SoC)相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜，高出约3倍。
Hypertension：揭秘原发性高血压发病新机制！或与机体肠道微生物代谢通路的改变密切相关！
2021年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --最近有研究证据表明，肠道微生物在高血压发病过程中扮演着关键角色，但动态血压（ambulatory blood pressure）是否与肠道微生物及其代谢产物有关，目前研究人员尚不清楚；近日，一篇发表在国际杂志Hypertension上题为“Essential Hypertension Is Associate
Stem Cell Res & Ther：诱导多能干细胞在治疗人类罕见肌肉萎缩症上或能展现出一定的治疗效益
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究揭示了利用基于诱导多能干细胞（ipsCs）的疗法治疗USMD小鼠的益处；研究者发现，移植后代细胞能够分泌胶原蛋白VI，从而就能刺激机体缺失的肌肉组织再生。
Hypertension：机体肠道微生物组或能部分解释摄入富含黄酮类化合物的食物对机体血压所产生的有益效应
来自贝尔法斯特女王大学等机构的科学家们通过研究发现，诸如浆果、苹果、梨和葡萄酒等富含黄酮类的食物似乎对机体血压水平有着积极的影响，这种关联或许部分能通过肠道微生物组的特征来解释。
高血压治疗革命！沙库巴曲缬沙坦用于治疗原发性高血压在华获批，突破无新药困境！
2021年6月3日，诺华制药宣布，国家药品监督管理局于6月1日批准诺欣妥®（沙库巴曲缬沙坦）用于治疗原发性高血压。作为诺欣妥®（沙库巴曲缬沙坦）继2017年心衰适应症上市之后在中国获批的第二个适应症，此次获批标志着我国高血压治疗领域10多年来的新药突破，有望引领高血压治疗管理模式由单纯降压步入全程心血管事件风险管控。
中国精神卫生领域迎来罕见的大手笔捐赠 陈天桥为何钟情精神健康研究
日前，天桥脑科学研究院（Tianqiao and Chrissy Chen Institute，TCCI）与上海市精神卫生中心签约成立人工智能与精神健康实验室，关注如何用人工智能和机器学习，针对人群行为和症状的大数据，来推进全民精神健康。
研究发现童年“打呼噜”与青春期高血压有关
近日，发表在《JAMA Cardiology》杂志的一项研究评估了儿童阻塞性睡眠呼吸暂停与青少年血压升高之间的关系。阻塞性睡眠呼吸暂停俗称“打呼噜”，是在打呼噜的同时还伴有短暂的憋气，约1/3的中年男性和1/5的中年女性有睡眠呼吸暂停。在高血压和冠心病等慢性病人群中，睡眠呼吸暂停的比例甚至高达80%，严重危害机体健康。在这项研究中，研究人员随机抽
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!
VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体，旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白，恢复铜稳态。
江苏省将五种罕见病用药纳入医保
今年7月伊始，江苏省医保将五种罕见病的用药纳入医保报销对象。这五种罕见病是：戈谢病，庞贝病（又名：糖原累计病II型），法布雷病，脊髓肌萎缩（SMA），粘多糖储积症IV型的罕见病用药，纳入第一批罕见病用药保障对象范围。报销的比例如下：30万元及以下，支付比例为80%；30—70万元（含70万元），支付比例为85%；70万元以上费用，支付
RNAi治疗罕见肝病！美国FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法认定!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。