eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)疗效优于阿扎胞苷!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
2020-12-31
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
2020-12-04
Sci Adv：一种治疗罕见酶缺乏症的药物—苯丁酸或能用来治疗人类单纯疱疹病毒感染
2020年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自伊利诺伊大学等机构的科学家们通过研究发现，一种常用于治疗罕见酶缺乏症的药物或能帮助细胞清除1型和2型单纯疱疹病毒（HSV）。研究者表示，当与阿昔洛韦（一种常用的HSV-1疗法）一起使用时，名为苯丁酸（PBA，phenylbutyr
2020-12-12
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
2020-12-11
Science：发现一种罕见的痴呆症---空泡tau蛋白病
2020年10月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、希腊雅典大学和雅典医疗中心的研究人员发现一种新的罕见的痴呆症遗传形式。这一发现也揭示了一种导致蛋白在大脑中堆积的新途径，这种新途径可能作为开发新疗法的靶标。大脑中的蛋白堆积会这种新发现的疾病，以及相关的神经退行性疾病，比如阿尔茨海默病（AD）。相关研究结果
2020-10-10
美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
2020-09-16