Nat Med：新研究发现利用CAR-T细胞治疗血癌会引发一种罕见的副作用——T细胞淋巴瘤
这是CAR-T细胞治疗后首次记录的此类淋巴瘤病例之一。这项研究的结果将有助于我们更好地了解与这种治疗相关的风险，并可能在未来预防这些风险。
2025-02-24
历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 通过整合类器官/器官芯片、AI 计算模型、体外检测等新方法论技术以及政策改革和跨部门协作，旨在建立以人体为中心的药物安全评估体系，推动监管科学进入“后动物实验时代”。
2025-04-16
历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能替代动物实验要求，包括基于人工智能（AI）的毒性计算模型、实验室环境中的细胞系和类器官毒性测试。
2025-04-16
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
浙江艾比奥健康科技有限公司引领临床试验药品管理新篇章
艾比奥健康坚信，通过全流程的标准化、信息化管理，实现临床试验用药品的可追溯性，将有效提升我国临床试验的质量，保障受试者的权益和安全。
2024-11-19
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
腾讯入股罕见病新药“拓荒者”—晟斯生物
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药，有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技
2024-06-07
线粒体才是治疗糖尿病的关键？Science论文揭开2型糖尿病的根本原因
研究团队表示，β 细胞丢失是患 2 型糖尿病的最直接途径，而这项新研究可能揭示了这背后的根本原因，从而为干预和治疗糖尿病等代谢疾病带来了全新的思路。
2025-02-19
Blood：新研究发现CAR-T细胞治疗可能会导致年轻患者出现罕见的神经系统问题
在这项研究中，Diorio和她的团队分析了两名儿童、两名青少年和一名年轻成人，这些患者在接受靶向CD19或CD22的CAR-T细胞输注治疗B-ALL后，出现了严重的肌无力。
2024-10-31