药明康德CRDMO如何助力阿尔茨海默病疗法创新加速？
2025-09-16
阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由PTH缺乏引起，其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。
2025-03-19
Blood：科学家成功破解罕见白血病的“基因密码”，揭示m6A修饰与Wnt信号通路的双重奏
研究人员通过多组学方法首次揭示了RBM15-MKL1融合蛋白如何保留RBM15的RNA结合和m6A修饰功能。
2025-09-03
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-03
Cell子刊：老药新用！沈柏用/符达团队发现降脂药瑞舒伐他汀有望增强糖尿病相关胰腺癌的免疫治疗
这些发现揭示了一条乳酸-METTL16-CTCF 信号轴，将代谢压力与表观转录组重编程及免疫逃逸联系起来，为增强代谢失调的胰腺癌的免疫治疗提供了有前景的策略。
2025-08-15
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
WP：抗精神病药如何停用更安全？全球首个临床研究发现，停药后复发风险与药物D2受体亲和力有关，与减药速度无关
这是第一项讨论抗精神病药物减量速度和D2受体亲和力，与精神病复发风险和复发时间之间关系的研究。结果表明，抗精神病药物的D2受体亲和力与复发风险有关，而减量速度与复发风险无关。
2025-06-13
EMBO Mol Med：罕见基因突变有望揭示肠道干细胞的再生奥秘
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过对小鼠模型进行研究，揭示了CMG2在肠道干细胞再生中的关键作用，为理解HFS的致病机制和开发新疗法提供了重要线索。
2025-09-11