罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
2022-11-16
溢价666%，阿斯利康6800万美元收购罕见病公司，加速基因组医学领域布局
阿斯利康旗下罕见病业务子公司 Alexion Pharmaceuticals 宣布以6800万美元的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。
2022-10-06
微小但不可被忽视，如何建立超罕见病患者保障的“中国模式”？
近年来，随着“冰桶挑战”、“天价罕见病药进医保”等热点事件的出现，罕见病患者这一原本不被众人所知的群体也逐渐走进了大众的视野，受到越来越多人的关注。
2022-09-05
罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
2022-08-31
“中国数据”奠定基础，引领罕见病“中国之路”探索
治疗超罕见病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高，除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入，导致成本高昂。
2022-08-21
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
中国罕见病多层次保障体系2.0时代，寻找药物可及性和行业发展的平衡
罕见病人群健康是全民健康中不可分割的一部分，中国罕见病领域的保障机制需根据其特殊性进行多元化支付体系的探索与创新。
2022-02-28
内分泌罕见病不育症患者成功妊娠及生育
近期，上海交通大学医学院附属第九人民医院内分泌科乔洁团队与辅助生殖科匡延平团队通过MDT多学科诊疗，合作报道了13例17α-羟化酶/17，20-裂解酶缺陷症（17OHD）诊疗案例，其中2例非经典型患者成功妊娠及生育。相关研究成果 “17-羟化酶/17，20-裂解酶缺乏症患者的表型异质性和生育潜力” 刊登于内分泌学国际著名杂志《临床内分泌代谢》（该杂志被评为上
2022-02-26