Nature子刊:尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法,实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑,并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
MAPIT-seq,同时绘制单细胞RBP-RNA互作图谱与表达谱
研究人员开发了一项名为MAPIT-seq的新技术,它如同一位能潜入细胞内部的“分子侦探”,不仅能精确绘制出特定RBP在原位与哪些RNA分子发生了接触,还能同时拍下整个细胞的基因表达“全景图”。
2025-08-14
Nature Medicine:双靶点CAR-T细胞,有效减缓致命脑肿瘤的生长
这些结果再次证实,该双靶点 CAR-T 细胞疗法确实有效,能够缩小患者的肿瘤或让肿瘤不再生长,这能够极大地改善患者的生活质量。
2025-06-04
法国科学家发现,激活溶酶体内的铁,可诱导细胞铁死亡,专打耐药癌细胞和难治肿瘤
在既往治疗难度普遍较大、患者预后不理想的癌症细胞/类器官模型中,Fento-1均可诱导高表达CD44的癌细胞发生脂质过氧化,进而按铁死亡方式毙命,显著抑制肿瘤生长。
2025-05-11
Nat Cell Biol:人体造血干细胞的代谢图谱,科学家解锁血液疾病治疗的新钥匙
本文研究通过分析机体中造血干祖细胞的代谢、脂质和转录组特征,揭示了其在分化、衰老和AML发生过程中的代谢变化,并发现胆碱在维持造血干祖细胞功能中的潜在作用。
2025-07-17
Cell:新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体,有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实,AAVR2在帮助多种AAV类型(包括广泛用于患者治疗的AAV类型)更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
Cell Stem Cell:曾安/周志刚合作发现幼年心脏再生关键细胞,为重启成年心脏再生提供全新靶点
这项研究揭示了一种关键的心脏免疫机制,即 CLU⁺ 心肌细胞重新编程巨噬细胞以消退炎症并刺激心肌细胞增殖,为心脏再生提供了潜在策略。
2025-11-10
人源心脏-巨噬细胞组装体精准复刻房颤,突破动物模型转化瓶颈
本研究构建人心脏-巨噬细胞组装体,重现组织驻留巨噬细胞对心脏发育、电传导的调控,成功建模炎症性心房颤动,为免疫-心脏互作机制研究及相关药物研发提供新平台。
2025-11-18