Nature Genetics:基因暗物质觉醒!604个隐形开关改写生命密码
这项耗费数年、分析11亿变异的海量研究告诉我们:基因组中没有"垃圾DNA",只有尚未理解的精密代码。
2025-03-01
Nature Methods:当细胞开始“自白”,解码癌症基因的双面叙
DEFND-seq能够同时分析同一细胞核的DNA和RNA,研究人员能直接建立基因突变-表达表型-细胞功能的因果关系,为精准医疗提供全新工具。
2025-02-19
全球首个:锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂,LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示:ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定,同时安全有效地降低了LDL-C浓度,平均降幅达56%,个体最高达70%,且维持稳定。
2025-04-16
Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
Nature子刊:北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因组
研究团队利用PEM-seq发现,在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。
2024-11-13
Cell:人工智能揭示基因PHGDH才是阿尔茨海默病的病因,并确定一种潜在的药物化合物
这项创新研究融合了基因调控、人工智能和药物发现等多个领域的前沿技术,为阿尔茨海默病的治疗带来了新的曙光。
2025-04-30
Science:新研究揭示细菌的跳跃基因控制近三分之一染色体的端粒
研究人员发现了一个靶向端粒的转座子亚家族,该亚家族与通常被细菌用于防御病毒的CRISPR系统协同作用,以靶向并插入染色体末端。
2025-03-21