STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。
首个全基因组关联研究揭示了抑郁症的性别特异性遗传途径
本研究表明了与人类抑郁症相关的遗传背景存在性别特异性差异,通过性别特异性广义性抑郁GWAS分析揭示了男性和女性的共同和独特的生物学机制,有助于开发性别特异性的治疗方案。
全血细胞计数即时诊断领域取得进展
针对“流动”成像中细胞沉降导致样本浓度异于原始样本浓度、非球形细胞随机翻转导致单帧误识两个挑战,研究提出单细胞定点旋转及多帧形态学关联分析方法,提高了细胞的识别、计数准确率。
化疗全系骨髓保护创新药「曲拉西利」全国首方落地,提升化疗的抗肿瘤疗效
该药物用于小细胞肺癌患者预防化疗造成的骨髓抑制,可实现降低骨髓抑制发生率、保护免疫系统功能的治疗目的,有助于提升化疗的抗肿瘤疗效。
云顶新耀新战略:重磅引进+自主研发「双轮驱动」,实现全产业链布局
云顶新耀发布其未来两年战略规划,公司将进一步转型成为一家综合性生物制药公司,实现全产业链布局,包括强大的自主研发和授权引进能力、临床开发能力及颇具规模的生产和商业化能力。
云顶新耀mRNA疫苗嘉善产业化基地投入生产运行,加速全产业链布局
占地面积85亩,投资规模超过9亿人民币,该生产基地将帮助满足中国乃至全球对先进的mRNA疫苗及创新药的迫切需求。
覃文新/金浩杰团队利用CRISPR全基因组筛选,找到肝癌新弱点
替加环素与MEK抑制剂或EGFR抑制剂联合方案减少了代偿性糖酵解水平的增加,可彻底阻断肝癌细胞中糖酵解与氧化磷酸化之间的能量平衡过程。最后,研究团队在多种动物肿瘤模型中验证了替加环素联合MEK抑制剂或
Nat Genet:全基因组关联性研究揭示12种人类精神疾病之间的遗传重叠特性
来自阿姆斯特丹自由大学等机构的科学家们通过进行全基因组关联性研究深入分析了12种常见精神疾病之间的基因重叠(genetic overlap),此外,研究人员还分析了12种常见精神疾病的多效性遗传发生率
Nature子刊:全基因组重建技术助力胚胎疾病风险预测
胚胎植入前基因检测(Preimplantation genetic testing,PGT)是指在胚胎植入前筛查胚胎染色体,以排除携带遗传疾病及染色体异常的胚胎,有效减少出生缺陷,是辅助生殖技术中提高
Cell & Nat Commun:全球最大规模的自闭症全基因组测序研究揭示了134个自闭相关的新基因
来自加拿大多伦多病童医院等机构的科学家们通过进行迄今为止最大规模的自闭症全基因组测序分析,结果发现了与人类自闭症谱系障碍(ASD)相关的新型基因和遗传改变。