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复发型多发性硬化(RMS)新药!BMS口服S1P受体调节剂Zeposia:早期治疗可改善认知功能!

无论基线值如何,大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月,近80%丘脑体积较大的患者(45.5%改善,34.1%保持)认知功能得到了最大的改善。

2022-06-27

美国FDA批准诺华BRAF/MEK靶向组合疗法Tafinlar+Mekinist:治疗BRAF V600E突变实体瘤!

Tafinlar+Mekinist是BRAF/MEK抑制领域的全球靶向治疗领导者,是第一个也是唯一一个获批不限癌种适应症用于治疗BRAF V600E突变实体瘤的疗法。

2022-06-23

新研究发现大多数同义突变是非常有害的

在20世纪60年代初,密歇根大学校友Marshall Nirenberg和其他一些科学家破译了生命的遗传密码,确定了DNA分子中的信息转化为蛋白的规则。

2022-06-14

Cells:特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法

来自波鸿大学的科学家们通过研究揭示了两种蛋白腱生蛋白C(tenascin C)和腱生蛋白R(tenascin R)在多发性硬化症发生过程中所扮演的关键角色。

2022-06-23

科研人员提出USP7降解剂作为p53突变型癌症的潜在治疗策略

P53是一种肿瘤抑制蛋白,属于最早发现的肿瘤抑制基因之一,但在超过一半的人类癌症中均出现p53的突变。突变型p53丧失了自身的抑癌功能,并影响野生型p53蛋白、抑制其功能,进一步促进肿瘤的生成。

2022-06-17

全球第5款siRNA药物获FDA批准,用于治疗多发性神经病

小核酸药犹如二十年前的抗体药,方兴未艾。

2022-06-16

Nature:新研究揭示DNA突变对终生血细胞产生的影响

随年龄变化的克隆行为反映了不同类型血癌出现的频率,并揭示了与快速克隆生长相关的突变更有可能导致恶性肿瘤

2022-06-08

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

新晋诺奖得主最新研究:这种黑人常见的基因突变能让人跑得更快、跳得更高

IEZO 家族在包括人类在内的哺乳动物自身触觉、痛觉、本体觉等多种机械力感知信号传导过程中发挥着重要作用。该蛋白质家族有两个成员,一个是 PIEZO2;另一个就是我们刚才提到的 PIEZO1 。

2022-06-13