治疗难治性多发性骨髓瘤 创新疗法2b期结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成
苹果和礼来公司公布最新研究结果
今日，苹果（Apple），礼来（Eli Lilly）和Evidation Health公司首次公布了使用智能设备，对阿尔茨海默病（AD）患者的数字化检测研究的结果。这项研究表明，使用包括iPhone、苹果手表、iPad以及苹果公司的Beddit睡眠监测器在内的智能设备，与数字应用程序的组合，有助于发现并区分患有轻度认知障碍（MCI）或与AD相关轻度痴呆症的患者。相信大家对AD这一疾病并不陌生，这是
喜大普奔 | III期FLAURA 研究OS取得阳性结果，EGFR突变晚期非小细胞肺癌一线标准治疗已成定论
8月9日，阿斯利康全球官网宣布III期FLAURA研究的总生存期（OS）取得阳性结果，令人振奋不已。该结果的公布，进一步巩固了奥希替尼作为EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线标准治疗的地位。 奥希替尼是一种不可逆的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，可同时抑制EGFR敏感突变和EGFR-T790M耐药突变，并对中枢神经系统转移病灶有较好的疗效。2005年易瑞沙
治疗阿尔茨海默病 年轻血浆成分疗法2期试验结果积极
日前，Alkahest公司宣布其在研疗法GRF6019，在治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者的2期临床试验中取得积极结果。GRF6019由从年轻人血浆中提取的特定蛋白成分构成，在这一临床试验中，它在试验期间可以防止患者认知能力的下降。相信大家对AD这个概念并不陌生，这是一种神经系统退行性疾病，患者大脑皮层和皮层下灰质出现特征性β-淀粉样蛋白沉积和神经原纤维缠结，临床表现为记忆、语言
中止疾病进展 Amicus基因疗法早期临床结果积极
致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics公司宣布，其在研AAV-CLN6基因疗法，在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中，取得了中止病情进展的积极中期结果。罕见的遗传性神经退行性疾病Batten病（Batten disease）又被称为神经元蜡样质脂褐质沉积病（neuronal ceroid lipofuscinosis， NCL）。它属于溶酶体贮积症（LSD）
多发性硬化症新药3期临床结果积极 今年有望获得批准
近日，Alkermes和渤健（Biogen）公司宣布，一项治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的3期临床试验获得积极顶线结果。与富马酸二甲酯Tecfidera（dimethyl fumarate）相比，具有独特化学结构的新型口服富马酸盐diroximel fumarate的疗效相当，而且具备更好的胃肠道（gastrointestinal， GI）安全性和耐受性。多发性硬化症（MS）是
Nat Biotechnol：研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa
安进公布KRAS抑制剂最新临床结果 可缓解结直肠癌和阑尾癌
日前，安进（Amgen）公司在2019年第二季度财报的电话会议上公布了该公司的KRAS G12C抑制剂AMG 510的最新研发进展。最新试验数据表明，AMG 510不但能够在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中产生疗效，也能为结直肠癌（CRC）患者和阑尾癌（appendiceal cancer）患者带来部分缓解。基于这些积极结果，该公司计划迅速推动AMG 510的开发，在今年启动支持监管申
延长晚期乳腺癌患者总生存期 礼来CDK4/6抑制剂3期结果积极
礼来（Eli Lilly and Company）公司宣布，CDK4/6抑制剂Verzenio（abemaciclib）在治疗HR阳性，HER2阴性晚期乳腺癌患者的3期临床试验中，显着延长患者总生存期。新闻稿指出，Verzenio是第一款也是唯一一款与fulvestrant联用，能够显着延长患者总生存期的CDK4/6抑制剂。乳腺癌是世界上女性中最常见的癌症类型，大约200万名患者在20
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是，Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定