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揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

Stem Cell Res Ther:基因改造基质细胞巧建仿生微环境,无需额外养料也能养好造血干细胞

本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境,无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性,为基因治疗提供新方案。

2025-07-23

Cell:癌症治疗迎来新曙光!免疫细胞“高清地图”指引肺癌精准治疗新方向

这项开创性的研究,通过对大量非小细胞肺癌患者的肿瘤样本进行单细胞水平的分析,绘制出了迄今为止最全面的肿瘤免疫微环境图谱。

2025-03-29

Nature Medicine:九个月后的基因叛变?多组学解析CAR-T细胞"黑化"之路

这项研究犹如投进免疫治疗深湖的巨石:当我们在基因层面"重新编程"免疫细胞时,也在与细胞进化数百万年的生存本能博弈。

2025-03-02

Nature Medicine:九个月后的基因叛变——多组学解析CAR-T细胞"黑化"之路

当DNA修复缺陷(CHEK2突变)、表观遗传失控(TET2缺失)与慢性抗原刺激相遇,即便最先进的抗癌武器也可能倒戈相向。

2025-03-01

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

Nature:人体组织中的体细胞镶嵌现象,科学家揭秘人类健康与疾病背后的基因秘密

SMaHT网络的研究成果将为人类健康和疾病研究带来深远的影响,通过对体细胞变异的全面分析,研究人员就能更好地理解体细胞变异在正常组织中的发生规律,以及其是如何影响细胞的表型和功能的。

2025-07-04

Cell:利用人工智能设计的DNA片段首次控制健康哺乳动物细胞中的基因

这项研究可能会为基因疗法开发人员带来新的方法,只在需要调整的细胞或组织中增强或抑制基因的活性。它还为微调患者体内基因的新策略铺平了道路,使治疗更有效并减少副作用。

2025-05-24

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30