进军基因治疗领域！强生与MeiraGTx签署全球合作及授权协议，开发遗传性眼病基因疗法
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议，开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产（包括先导疗法），用于治疗由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲（achromatopsia）和X-连锁视网膜色素变性（XLRP）。此外，2家公司还达成了一项研究合作
2019年基因治疗公司TOP10
相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者痛苦，其应用被业内普遍看好。当前，生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，该领域许多公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。EvaluatePharma此前发布报告，预计在未来6年内，将有多达60种基因疗法获得批准，这些基因疗法在2024年的销售额将达到146亿美元，约占全
ACEA Biosciences（A part of Agilent）与重庆精准生物宣布 共建国内首个智能标准化细胞治疗合作平台
2019年1月7日，全球高性能细胞分析平台的开发和商业化先驱—ACEA Biosciences (A part of Agilent) 与国际领先的生物制药技术平台公司-重庆精准生物技术有限公司（Chongqing Precision Biotech Co., Ltd.）宣布在重庆高新区合作建设国内首个细胞治疗标准化合作平台。该平台将依托ACEA Biosciences全球独家的实时无标
面对细胞和基因治疗成本与定价问题，制药巨头诺华公开给出解决方案
针对细胞和基因疗法，制药巨头诺华走在了最前面，例子有很多：美国和欧盟批准的首个CAR-T细胞疗法Kymriah；与Spark Therapeutics达成协议，拥有美国FDA批准的首个基因疗法Luxturna在美国以外国家和地区的商业化权利；87亿美元收购Avexis，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的主要候选疗法AVXS-101已向FDA提交上市申请。这也意味着，先行者诺华不得不最先面临
基因疗法治疗大便失禁！安斯泰来与Juventas达成全球战略合作
2018年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布与Juventas Therapeutics公司就后者开发的基因疗法JVS-100达成了一项独家全球（不包括中国）选择和授权协议。JVS-100是一种非病毒性基因疗法，可表达基质细胞衍生因子-1（SDF-1），SDF-1是一种天然存在的信号蛋白，可激活内源性组织修复信号传导通路。此次协议，将授予安斯泰来
基因治疗的下一个瓶颈：病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称，基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而，快速发展的同时也带来
细数全球制药十强的基因治疗布局
近年来，基因治疗已经在罕见遗传病、癌症和病毒感染等适应症上显示出一定的疗效。经历了一段长时间的沉寂与挫败后，基因疗法迎来了崭新的活力。就在去年，FDA批准了首个治疗罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法Luxturna？。大多数人对其基因治疗的前景是十分看好的，融资数额也屡创新高。制药巨头们也不得不正视当前的发展形势，传统商业模式面临越来越大的挑战和市场压力。考虑到落后
栾佐：干细胞技术在遗传代谢病治疗中的应用与挑战
北京2018年11月12日讯 /生物谷BIOON/ -- 2018年11月9日-10日，由生物谷主办的2018（第十届）干细胞国际研讨会在北京隆重召开。北京海军总医院儿科主任医师、中华医学会医学工程学分会干细胞工程学组副主委、中华医学会组织修复与再生医学分会委员、中国生物医药协会再生医学会常委、中国医师国协会神经修复学分会副主委、儿科神经修复学学组主委、军儿科专业委员会副主委、北京市儿科学会副主委
新型基因疗法或能将大脑胶质细胞重编程为神经元 有望治疗多种神经变性疾病
2018年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元
吉利德斥160亿+，打造细胞与基因治疗帝国
在全球排名前十的制药企业中，吉利德科学公司(Gilead Sciences Inc，下称“吉利德”)是一家非常“独特”的存在。不同于绝大多数拥有百年历史的传统药企巨头，吉利德不到而立之年便已跻身全球十大药企俱乐部。31年上市28个产品，吉利德在许多药企并不看好的抗病毒领域开拓出一条独特的成功之路，以在难治疾病领域寻找治愈的药物为目标。无论是2006年上市的艾滋病治疗单片复方剂，还是2013年率先推