胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦，设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子，正满心欢喜地迎接孩子的出生，但这时候产前检测却带来了沉重一击，告诉你这孩子没法要，或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳！但最近有研究表明，利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病，这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院（UCL）、KK
“溶瘤病毒”正在成为基因治疗的当家花旦
上周，一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现，一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞，选择性地入侵并进行复制，最终导致肿瘤细胞的裂解。这款病毒的潜力在于：2年生存率：21%，已经比历史数据（14%）高出
Nature：找到肿瘤患者对免疫治疗没反应的原因~肿瘤中存在大量与癌症不相关的“吃瓜”杀伤性T细胞
有些患者对免疫治疗没反应背后的原因，比较复杂，有科学家认为是肿瘤还有更多的免疫抑制手段待发现，也有科学家发现是PD-1抗体进入人体之后被“吃掉”了。前不久，来自新加坡的Singapore Immunology Network(SIgN)的Evan W. Newell团队发现了一个让人无奈的原因。理论上讲，进入到肿瘤里面的杀伤性T细胞应该是为了杀灭癌细胞而生的。但是，Newe
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主要集中于癌症、单基因遗传病以及心血管疾病等方面的治疗。2012年，欧洲首个基因治疗药物Gly
美国FDA局长称：2022年将有40种基因治疗在美上市
美国食品药品监督管理局（FDA）局长Scott Gottlieb博士日前举行的2018年BIO国际大会上表示，预计FDA将在2022年之前批准40种基因疗法，并可能在10年内获得治愈镰状细胞性贫血等疾病的治疗方法。Gottlieb局长指出，与临床常见治疗药物不同，基因治疗存在较大的复杂性，这就要求FDA以各种不同的方式对其进行审批。Gottlieb表示，FDA将在未来短时间
Cell重磅：细胞免疫治疗与放疗联用 患者更加受益
小编推荐会议：2018肿瘤微环境与肿瘤免疫研讨会近日，被誉为继手术、放疗、化疗外抗肿瘤治疗的第四大领域，肿瘤免疫治疗正广泛引起热议。从第一代缺乏靶向性的LAK、NK、CIK治疗；第二代通过DC细胞赋予免疫细胞一定靶向性的DC-CIK治疗；第三代加入基因编辑技术的CAR-T、TCR-T、ACTL诞生，免疫治疗逐渐迈向更加精准的领域。时至今日，随着免疫检查点和肿瘤疫苗技术的出现， 肿瘤免疫治疗在追求精
致终将到来的基因治疗
基因治疗的前景是十分可观的。在过去的一年时间内，有许多企业对生物医药进行了合并与收购，其中最大的一场交易当属诺华公司斥资87亿美元购买下AveXis，根据其去年11月在新英格兰医药杂志上发表的1期实验数据，将推进候选药物AVXS-101到后续关键实验。相关资料显示，729例基因治疗方案已经诞生，其中近2/3 (461)已经进入临床前测试。这些治疗方案已经进行了1855例临床试验，其中大部分仍处于早
Ophthotech与两家大学机构合作基因疗法开发 治疗罕见眼病
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。RHO-adRP是一种
T细胞与肿瘤免疫治疗：下一个诺贝尔奖热门？
小编推荐会议：2018肿瘤微环境与肿瘤免疫研讨会 近几年，有关肿瘤免疫治疗的好消息不断传来。一系列成果的出现，使美国《科学》杂志在2013年把肿瘤免疫治疗推为当年最大的科学突破。有几项进展格外引人瞩目：继美国食品和药品管理局（FDA）2011年批准anti-CTLA4（细胞毒性T细胞抗原-4抗体）用于治疗黑色素瘤，PD-1（程序性细胞死亡1）抗体也在2014年获准用于同类肿瘤
Bio-Techne与华大相遇江城，携手助力细胞治疗
5月26日，Bio-Techne中国总公司与武汉华大吉诺因生物科技有限公司（简称华大吉诺因）于武汉光谷生物医药加速器园区隆重举行“临床细胞制备中心启动仪式暨吉诺因与Bio-Techne战略合作签约仪式”。图片说明：Bio-Techne与华大基因签署战略合作Bio-Techne一直以来作为免疫学领域的领头羊，其众多免疫研究工具享有行业金标准的称号，是很多研究人员的第一选择，并时刻关注市场研究热点，为