Bio-Techne细胞和基因治疗全产品线登陆中国！旨在优化工艺
2019年1月， Bio-Techne 正式发布了细胞和基因治疗全产品线方案。作为业内重要的GMP级原辅试剂和仪器供应商，Bio-Techne的解决方案可渗透入细胞和基因治疗的各个阶段：从早期的科研发现、细胞治疗生产工艺优化到最终的工业生产。 Bio-Techne秉持博采众方的精神，整合旗下多个品牌的优质产品，期望配合产业升级，并服务最终用户。目前Bio-Techne 公布的细胞和基因治
美国基因与细胞治疗年会亮点一览
美国基因与细胞治疗年会（ASGCT）本周在华盛顿特区举行，有数百篇摘要和演讲。以下是一些亮点。患有X连锁MTM的儿童在基因治疗后自行呼吸Audentes Therapeutics和其他几个合作机构的研究人员介绍了X连锁肌小管性肌病（XLMTM）基因治疗的I / II期临床试验数据。XLMTM是一种罕见的单基因疾病，其特征为极端肌肉无力，呼吸衰竭和早期死亡，大约50%的患者会在18个月大之前离世。该
基因治疗方面的核心技术及产业前景
一、 基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。与常规的药物/治疗方案相比，基因治疗能从源头上解决疾病的发生，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势，比如血友病等。在安全性上，基因
CDMO：在基因/细胞治疗领域前景广阔
前言医药人都知道药品研发周期长、成本高、成功率低，因而如何提高研发速度、降低研发风险、优化生产工艺便是医药企业的重大议题。近年来随着医药专业外包行业的兴起，CRO（Contract Research Organization，合同研究组织）、CRA（Contract Regulatory Affairs Organization，合同注册组织）与医药研发生产企业的紧密合作已经成功地将多种化学药、生
Kite 建厂扩大Yescarta与TCR产能，未来细胞治疗是加大自建还是选择CDMO?
据业界专业统计分析，诺华旗下CAR-T 产品Kymriah在2018年第一季度取得了1200万美元的营收，只达到了预期的三成。Gilead旗下的Yescarta在获批后，前两个月内的销售情况也不及预期。但是，这些销售记录似乎没有对CAR-T产业产生太大的负面影响。从近期频频出现的CAR-T制造工厂新建或许就可窥得一二。据外网消息，近期吉利德旗下的Kite Pharma宣布，正在美国马里兰州建造一个
基因治疗并购继续热！这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商
Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织（CRO），4月15日该公司宣布，将以12亿美元收购Paragon Bioservices，后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司，开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒（AAV）是最常用的基因治疗递送载体，该公司在AAV载体方面拥有专业知识，在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。