基因治疗再升温！Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
CAR-T细胞治疗从学术走向商业化创造了医药史上的奇迹，未来的挑战与希望并存
近年来，嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法已经发生了革命性的发展。CAR是合成的T细胞受体，其将肿瘤特异性结合结构域融合至T细胞活化信号以赋予其肿瘤特异性细胞毒性。可以收集患者来源的T细胞并离体转导以表达CAR，然后返回患者以介导肿瘤根除。经过数十年的临床前开发，靶向CD19的CAR-T细胞实现了出色的临床反应，CD19是一种B细胞抗原，具有大多数B细胞恶性肿瘤的保守表达。CD19 CAR-T细胞的
超越批准：2018年十大细胞和基因治疗里程碑
2017年，FDA连续批准了嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法Kymriah(tisagenlecleucel)和Yescarta(axicabtagene ciloleucel)和基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec)，将这一医学的新前沿推向了美国，乃至全球。但在最近一年— —2018年，这一新兴行业的真正潜力才进入了主流，尽管没有像2017年更多相关疗法的批准。以
艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
野马生物将溶瘤病毒与CAR-T联合，用于治疗胶质母细胞瘤
2019年2月20日，Mustang Bio公司和美国最大的非营利性独立儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）宣布，他们合作并签订了一项全球独家许可协议，以开发用于治疗多形性胶质母细胞瘤的溶瘤病毒（C134）。阿拉巴马大学伯明翰分校（“UAB”）正在进行一项1期临床试验，该试验评估治疗复发性多形性胶质母细胞瘤的C1341型单纯疱疹病毒（HSV-1）。该试验由UAB
进军基因治疗领域！强生与MeiraGTx签署全球合作及授权协议，开发遗传性眼病基因疗法
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议，开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产（包括先导疗法），用于治疗由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲（achromatopsia）和X-连锁视网膜色素变性（XLRP）。此外，2家公司还达成了一项研究合作
2019年基因治疗公司TOP10
相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者痛苦，其应用被业内普遍看好。当前，生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，该领域许多公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。EvaluatePharma此前发布报告，预计在未来6年内，将有多达60种基因疗法获得批准，这些基因疗法在2024年的销售额将达到146亿美元，约占全
ACEA Biosciences（A part of Agilent）与重庆精准生物宣布 共建国内首个智能标准化细胞治疗合作平台
2019年1月7日，全球高性能细胞分析平台的开发和商业化先驱—ACEA Biosciences (A part of Agilent) 与国际领先的生物制药技术平台公司-重庆精准生物技术有限公司（Chongqing Precision Biotech Co., Ltd.）宣布在重庆高新区合作建设国内首个细胞治疗标准化合作平台。该平台将依托ACEA Biosciences全球独家的实时无标
面对细胞和基因治疗成本与定价问题，制药巨头诺华公开给出解决方案
针对细胞和基因疗法，制药巨头诺华走在了最前面，例子有很多：美国和欧盟批准的首个CAR-T细胞疗法Kymriah；与Spark Therapeutics达成协议，拥有美国FDA批准的首个基因疗法Luxturna在美国以外国家和地区的商业化权利；87亿美元收购Avexis，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的主要候选疗法AVXS-101已向FDA提交上市申请。这也意味着，先行者诺华不得不最先面临
基因疗法治疗大便失禁！安斯泰来与Juventas达成全球战略合作
2018年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布与Juventas Therapeutics公司就后者开发的基因疗法JVS-100达成了一项独家全球（不包括中国）选择和授权协议。JVS-100是一种非病毒性基因疗法，可表达基质细胞衍生因子-1（SDF-1），SDF-1是一种天然存在的信号蛋白，可激活内源性组织修复信号传导通路。此次协议，将授予安斯泰来