Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中，一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物，从而导致免疫激活物---白细胞介素12（IL-12）---的产生和免疫细胞渗入到肿瘤组织中。这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。相关研究结果发表在2019年8
蛋白与基因齐测，精准与质控护航，BD打造单细胞多组学研究航母
2019年7月25日，由全球领先的医疗技术公司BD（中国）主办的首届单细胞免疫学国际峰会在沪隆重召开，上海市免疫学研究所所长苏冰教授，BD全球首席科学家 Robert Balderas，美国纽约大学副教授 Pratip Chattopadhyay，新加坡 A*STAR 高级首席研究员 Anis Larbi，及国内众多知名免疫学专家齐聚一堂，共话单细胞研究的前沿技术与发展趋势。会
赛默飞与锦斯生物签署战略合作，共建基因治疗基地推动行业发展
2019年5月15日，上海——科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技（以下简称：赛默飞）与上海锦斯生物技术有限公司（以下简称：锦斯生物）今日签署战略合作协议。根据此次协议，双方将在上海张江科学城（上海国际医学园区）共建基因治疗联合基地，依托赛默飞在细胞和基因治疗领域的产品、技术以及一体化服务的优势，共同推动基因治疗在中国的产业化及商业化发展。近年来，伴随着病毒载体安全性和有效性的不断提升、基因编辑
诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日，诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国食品和药物管理局(FDA)
Bio-Techne细胞和基因治疗全产品线登陆中国！旨在优化工艺
2019年1月， Bio-Techne 正式发布了细胞和基因治疗全产品线方案。作为业内重要的GMP级原辅试剂和仪器供应商，Bio-Techne的解决方案可渗透入细胞和基因治疗的各个阶段：从早期的科研发现、细胞治疗生产工艺优化到最终的工业生产。 Bio-Techne秉持博采众方的精神，整合旗下多个品牌的优质产品，期望配合产业升级，并服务最终用户。目前Bio-Techne 公布的细胞和基因治
美国基因与细胞治疗年会亮点一览
美国基因与细胞治疗年会（ASGCT）本周在华盛顿特区举行，有数百篇摘要和演讲。以下是一些亮点。患有X连锁MTM的儿童在基因治疗后自行呼吸Audentes Therapeutics和其他几个合作机构的研究人员介绍了X连锁肌小管性肌病（XLMTM）基因治疗的I / II期临床试验数据。XLMTM是一种罕见的单基因疾病，其特征为极端肌肉无力，呼吸衰竭和早期死亡，大约50%的患者会在18个月大之前离世。该
基因治疗方面的核心技术及产业前景
一、 基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。与常规的药物/治疗方案相比，基因治疗能从源头上解决疾病的发生，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势，比如血友病等。在安全性上，基因
CDMO：在基因/细胞治疗领域前景广阔
前言医药人都知道药品研发周期长、成本高、成功率低，因而如何提高研发速度、降低研发风险、优化生产工艺便是医药企业的重大议题。近年来随着医药专业外包行业的兴起，CRO（Contract Research Organization，合同研究组织）、CRA（Contract Regulatory Affairs Organization，合同注册组织）与医药研发生产企业的紧密合作已经成功地将多种化学药、生
Kite 建厂扩大Yescarta与TCR产能，未来细胞治疗是加大自建还是选择CDMO?
据业界专业统计分析，诺华旗下CAR-T 产品Kymriah在2018年第一季度取得了1200万美元的营收，只达到了预期的三成。Gilead旗下的Yescarta在获批后，前两个月内的销售情况也不及预期。但是，这些销售记录似乎没有对CAR-T产业产生太大的负面影响。从近期频频出现的CAR-T制造工厂新建或许就可窥得一二。据外网消息，近期吉利德旗下的Kite Pharma宣布，正在美国马里兰州建造一个
基因治疗并购继续热！这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商
Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织（CRO），4月15日该公司宣布，将以12亿美元收购Paragon Bioservices，后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司，开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒（AAV）是最常用的基因治疗递送载体，该公司在AAV载体方面拥有专业知识，在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale