CDMO：在基因/细胞治疗领域前景广阔
前言医药人都知道药品研发周期长、成本高、成功率低，因而如何提高研发速度、降低研发风险、优化生产工艺便是医药企业的重大议题。近年来随着医药专业外包行业的兴起，CRO（Contract Research Organization，合同研究组织）、CRA（Contract Regulatory Affairs Organization，合同注册组织）与医药研发生产企业的紧密合作已经成功地将多种化学药、生
基因治疗并购继续热！这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商
Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织（CRO），4月15日该公司宣布，将以12亿美元收购Paragon Bioservices，后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司，开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒（AAV）是最常用的基因治疗递送载体，该公司在AAV载体方面拥有专业知识，在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale
Kite 建厂扩大Yescarta与TCR产能，未来细胞治疗是加大自建还是选择CDMO?
据业界专业统计分析，诺华旗下CAR-T 产品Kymriah在2018年第一季度取得了1200万美元的营收，只达到了预期的三成。Gilead旗下的Yescarta在获批后，前两个月内的销售情况也不及预期。但是，这些销售记录似乎没有对CAR-T产业产生太大的负面影响。从近期频频出现的CAR-T制造工厂新建或许就可窥得一二。据外网消息，近期吉利德旗下的Kite Pharma宣布，正在美国马里兰州建造一个
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。
研究揭示骨关节炎基因治疗的关键分子靶标
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异
Cancers：鉴别出与肝细胞癌发生直接相关的关键基因
2019年4月11日 讯 /生物谷BIOON/ --肝细胞癌（HCC，Hepatocellular carcinoma）是一种常见的肝癌类型，这类癌症的发病率在过去十年中几乎翻了一翻，其成为了美国增长最快的癌症类型，同时也是全球人群因癌症死亡的第三大原因，近日，一项刊登在国际杂志Cancers上的研究报告中，来自美国转译基因组学研究院(TGen)的研究人员通过研究首次提出证据表明，酶类AKR1B1
中国学者发现“去衰老”因子，关节炎基因治疗有望突破
细胞衰老和干细胞耗竭作为机体衰老的重要标志，是驱动老年疾病发生发展的重要因素。骨关节炎是一种常见的衰老相关疾病，其发病率随年龄增长而逐渐增加。伴随着衰老，关节内的多种细胞，如软骨细胞、滑膜细胞、间充质干细胞均发生细胞衰老及功能退化。其中，间充质干细胞的衰老被认为是骨关节炎发病的重要诱因之一。因此，研究干细胞衰老的机制并寻找应对策略对于骨关节炎的治疗具有重大意义。2019年4月1日，中科院生物物理所