我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises
临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射，可改善双眼视力
2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---莱伯视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy, LHON），又称莱伯视神经萎缩，是线粒体失明（mitochondrial blindness）的最常见原因。在一项新的临床研究中，英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain
NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强
"细胞及基因治疗产业化发展及政策研讨会"成功举办
11月4日，由上海张江高科技园区发展事务协商促进会、上海国际医学园区集团有限公司共同主办，上海益诺思生物、和元生物、邦领、张江商会等协办的“细胞及基因治疗产业化发展政策研讨会”在张江科学城成功举办，会上，来自近60家企业、机构的200多名行业从业者就细胞、基因产业发展中的科学监管、非临床评价、注册申报、工艺开发、质量标准等环节进行了探讨和交流。
Nat Cancer：将CAR-T细胞疗法与特殊抑制剂药物相结合或有望治疗多种类型癌症！
2020年12月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤微环境中错综复杂的血管“迷宫”依然是细胞疗法渗透并治疗实体瘤最困难的障碍之一，近日，一项刊登在国际杂志Nature Cancer上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院等机构的科学家们通过研究发现，将CAR-T细胞疗法与PAK4抑制剂药物相结合或能促进工程化细胞突破并攻击肿瘤，从而就能显著提高小
间充质干细胞疗法！诺华与Mesoblast签署许可协议：remestemcel-L治疗急性呼吸窘迫(ARDS)!
remestemcel-L治疗COVID-19相关ARDS的存活率高达83%。
Nat Biomed Engine：血液蛋白与免疫抑制细胞因子的融合疗法或有望治疗多发性硬化症
2020年10月19日 讯 /生物谷BIOON/ --多发性硬化症（Multiple sclerosis）是一种影响全球数百万人的中枢神经系统自身免疫性疾病，其会严重影响患者的日常生活质量。尽管当前有针对这种该疾病的疗法，但研究人员依然需要寻找能更加有效治疗并长期预防该疾病发生的新型策略。近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engin