结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
邀您共话细胞/基因产业未来丨金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛报名开启
近年来，细胞和基因治疗风靡全球，成为医疗行业发展最为迅速的领域之一，预计至2030年，美国FDA有望批准40-60种细胞和基因疗法。在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，吸引了众多行业领袖的参与，在这个全球生物医药健康领域最具规模，信息量最大的医疗投资、
利用新的基因和细胞方法治疗艾滋病的新方法
2020年5月14日讯 /生物谷BIOON /——位于汉堡的研究人员正试图利用一种新的基因和细胞方法来改善未来对艾滋病患者的治疗。在汉堡生物科技初创公司Provirex的支持下，他们正在开发一种新的治疗方法，使用"基因剪刀"从被感染细胞的基因组中剪去艾滋病病原体HIV的基因，并消灭病毒。这是第一次使得移除病毒成为可能，而不是像以前的治疗方法那样只是将病毒拒之门外
基因编辑T细胞治疗癌症是安全的！华西医院全球首个基因编辑T细胞治疗癌症的临床试验结果公布！
2020年5月9日讯 /生物谷BIOON /——对免疫检查点基因进行CRISPR-Cas9介导的基因编辑可以提高T细胞治疗的疗效，但首先必须了解其安全性和可行性。近日发表的利用CRISPR基因编辑技术对细胞进行的首次人体试验结果表明，这种疗法是安全且持久的。近日来自四川大学华西医院的卢铀教授领衔的研究团队在Nature Medicine上报告了全球首个基因编
Citius与Novellus合作开发新型干细胞治疗COVID-19
2020年4月16日讯 /生物谷BIOON /——美国新泽西州克兰福特色制药公司Citius Pharmaceuticals近日宣布已与Novellus子公司签订了一项为期6个月的独家期权协议，为与COVID-19相关的新型干细胞疗法颁发许可证。COVID-19是由新型冠状病毒SARS-CoV-2引起的疾病。Novellus的专利技术是利用非免疫合成信使核糖
美国开发新型HIV基因治疗技术
2020年3月19日讯 /生物谷BIOON /——在美国国家卫生研究院(NIH)的一项临床试验中，一种引导人体产生一种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体。这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中，使人体能够在较长时间内产生抗体。据研究人员说，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗各种各样的传染病。美
再生元与再鼎医药达成战略合作，大中华区开发REGN1979治疗B细胞肿瘤！
2020年04月09日讯 /生物谷BIOON/ --再生元(Regeneron）与再鼎医药（Zai Lab）近日联合宣布，双方已就一款CD20xCD3双特异性抗体REGN1979在中国内地、香港、台湾和澳门地区的开发和商业化达成战略合作。此项合作将支持REGN1979的全球临床研发工作，包括目前正在进行的针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的临床II期研究
《干细胞治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）临床研究与应用专家指导意见》发布
为进一步提升干细胞救治新冠肺炎临床研究项目的科学性和规范性，协调优势资源，救治（危）重症患者，中国细胞生物学学会干细胞生物学分会和中华医学会感染病学分会于3月10日联合发布《干细胞治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）临床研究与应用专家指导意见》（以下简称《指导意见》）。《指导意见》包括概述、实施条件与要求、临床研究的实施、分类管理和注意事项等
干细胞外泌体与五大疾病的治疗研究进展
1月上旬，国际上生物技术公司Aegle Therapeutics的干细胞外泌体临床试验获得了400万美元的融资，用以治疗孤儿疾病营养不良性表皮松解症。这项临床研究利用同种异体骨髓来源的间充质干细胞分泌的细胞外囊泡，包括外泌体，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症，这是一种罕见的儿科皮肤起泡疾病。该研究的关键就是外泌体，临床前研究表明，外泌体携带特定
Science子刊：双靶向的肿瘤选择性纳米颗粒递送免疫基因治疗癌症
2020年2月19日讯 /生物谷BIOON /--虽然免疫治疗在对抗癌症方面有很大的希望，但由于免疫抑制肿瘤微环境和全身毒性的限制，其疗效有限，因此阻碍了癌症免疫治疗的广泛应用。为了克服这些困难，近日来自台湾国立清华大学等单位的研究人员报道了一种组合免疫治疗方法，通过使用一种高效和肿瘤选择性基因载体，提高了免疫疗法的抗癌效果并避免了全身毒性。在这项研究中，研