12个优秀项目+重磅点评嘉宾，细胞与基因治疗项目路演参会报名
2021年6月3-5日，“2021张江细胞产业国际峰会 中国细胞治疗第二届年会”将于上海市召开。本次峰会邀请国内细胞-基因治疗领域杰出科学家、医学专家、企业家和青年学者开展学术和产业交流，深入探讨细胞前沿问题和最新研究技术，包括标准化细胞制备、细胞治疗的安全性和有效性等，以推动中国细胞治疗领域研究与转化应用发展。
帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
Circulation Research：免疫细胞与心脏损伤与修复的免疫治疗
近日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在Circulation Research杂志上发表了题为"Immune Cells and Immunotherapy for Cardiac Injury and Repair"的文章。心脏损伤仍然是全世界发病率和死亡率的主要原因。尽管取得了重大进展，但对于为什么急性损伤后心脏不能完全恢复功能，以及为什么进行性
Pharmacology & Therapeutics：纳米药物的传递系统、免疫治疗和基因治疗以及在膀胱癌中进展
2021年5月11日讯/生物谷BIOON/---印度巴努本·纳纳瓦蒂药学院在Pharmacology & Therapeutics杂志上发表了题为“Clinical therapies and nano drug delivery systems for urinarybladdercancer”的综述文章。膀胱癌的临床治疗及纳米给药系统。这一综述总
Cell：揭示一种罕见的以前未知的巨噬细胞与治疗后的肾癌复发有关
2021年5月27日讯/生物谷BIOON/---与其他癌症相比，肾癌的免疫特性非常突出：与大多数其他实体瘤相比，有更多的免疫细胞浸润肾癌，而且肾癌是对当今免疫治疗方案反应最强烈的恶性肿瘤之一。然而，尽管进行了治疗，许多肾透明细胞癌（clear cell renal carcinoma）患者---最常见的肾癌类型---最终还是会复发，并出现无法治愈的转移性疾病
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
血友病患者基因治疗后罹患肝癌，公司表示：治疗没问题，是患者自身问题
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。
Nat Med：多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR T细胞治疗后出现BCMA基因缺失
B细胞成熟抗原（BCMA）是多种免疫疗法的靶点，也是多发性骨髓瘤（MM）的生物标志物。 在最近发表的一项研究中，来自德国维尔茨堡大学的Leo Rasche团队报道了参与KarMMa临床试验（NCT03361748），并在抗BCMA CAR T细胞疗法治疗后出现恶化的MM患者中不可逆BCMA丢失的情况，相关结果发表在《Nature Medicine》杂志上。
Nature子刊：首个用无病毒睡美人基因转移制备的SLAMF7 CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的人体临床试验
2021年4月22日讯/生物谷BIOON/---基于经过基因改造的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）的过继性免疫疗法在细胞疗法和基因疗法领域取得重大突破和成功。靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和套细胞淋巴瘤，而且靶向几种其他抗原的CAR-T细胞产品正在血液学和肿瘤学领域进行研究
Mol Cell：剪接因子SF3A3调控致癌基因的翻译水平与癌细胞干性的保持
mRNA剪接是癌症发生过程中十分重要的事件，然而，肿瘤细胞对剪接体成分的选择机制目前尚不清楚。在最近一项研究中，来自瑞典路德大学的Cristian Bellodi教授等人揭示了核心剪接因子SF3A3对于mRNA可变剪接的重要性。在MYC过度激活时，SF3A3水平通过eIF3D调节得到提升。该机制进一步确保了线粒体相关调节子的mRNA的正确剪接。改变的SF3A