柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
获批关键II期临床,君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗
具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。
2024-11-03
Immunity:狼疮患者中特殊的免疫反应或能帮助开发出新型靶向性疗法
这项最新研究中,研究人员发现,单核细胞在内化含有线粒体的狼疮红细胞时不仅能产生IFN,还能产生IL-1β。
2024-10-29
JITC:科学家有望设计出针对人类胶质母细胞瘤的新型免疫疗法
本文研究结果表明,DTriTEs或能表现出强大的抗肿瘤效应和持久性的体内活性,这就为针对人类胶质母细胞瘤提供了有希望的潜在治疗手段。
2024-12-08