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患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

Nature:冯亮团队解析人源线粒体丙酮酸转运蛋白的结构及其小分子抑制机制

该研究利用冷冻电镜技术解析了人源线粒体丙酮酸转运蛋白(MPC)的多种构象状态,并揭示了其底物结合和小分子抑制机制。这一成果为深入理解 MPC 功能机制和设计靶向药物奠定了分子基础。

2025-03-09

研究发现线粒体基因编码第14个蛋白质的“线粒体约定”新模式

该研究发现了线粒体基因组上编码复合物III中CYTB基因可以使用胞质核糖体的标准遗传密码编码第14个全新蛋白质;解析了线粒体基因CYTB的双重翻译模式。

2024-05-10

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

Nat Commun:特殊的信号通路或能介导神经-肠道线粒体压力反应和脂质代谢

本文研究揭示了系统性线粒体压力调节的复杂机制,强调了TGF-β在代谢适应性中的重要角色,这对于神经元线粒体压力过程中对机体适应性和衰老或许至关重要。

2024-11-12

Nature子刊:压力会改变附睾上皮细胞的基因表达模式,提升精子的线粒体呼吸能力和活动力

这项研究首先通过基因层面的分析确定了压力感知对于精子能量代谢的影响,进一步地通过能量代谢研究确定了其中涉及线粒体能量稳态调节的详细机制。最后,通过细胞外囊泡对其信号传导机制进行了分析。

2024-09-26

线粒体才是治疗糖尿病的关键?Science论文揭开2型糖尿病的根本原因

研究团队表示,β 细胞丢失是患 2 型糖尿病的最直接途径,而这项新研究可能揭示了这背后的根本原因,从而为干预和治疗糖尿病等代谢疾病带来了全新的思路。

2025-02-19

激活线粒体代谢可促进肾癌转移

一个世纪以来,癌症生物学的主流观点是侵袭性肿瘤为了生长和扩散而关闭线粒体代谢。这项新的研究直接研究了患者体内的癌症代谢,结果恰恰相反:激活线粒体代谢会促进转移。

2024-08-23